【1】Ivosidenib 单药治疗新确诊的AML

        https：//doi.org/10.1182/Blood.2019002140

        Ivosidenib (AG-120)是一种口服的靶向药物，通过抑制突变的异柠檬酸脱氢酶1 (mIDH1)来抑制2-羟基戊二酸的合成。近日研究人报道了关于258位IDH1突变型晚期血液恶性肿瘤患者的1期研究中的34位新确诊的急性髓系白血病(AML)患者的预后。

        这34位AML患者不适合采用标准治疗，予以ivosidenib治疗，500mg /日。中位年龄76.5岁，其中26位(76%)有继发性AML，16位(47%)接受过1次及以上的低甲基化剂治疗前期血液病。最常见的副作用是腹泻(18例，53%)、疲劳(16例，47%)、恶心(13例，38%)和食欲减退(12例，35%)。6位患者发生分化综合征，但不需要终止治疗。晚期缓解(CR)+CR伴部分造血恢复(CRh)率为42.4%;CR率为30.3%。CR+CRh和CR的中位持续时间分别是4.6和4.2个月。在第一年内，61.5%和77.8%的患者保持缓解。中位随访23.5个月，中位总体存活期为12.6个月。其中21位(63.6%)患者在起始时为输血依赖，9位(42.9%)摆脱了输血依赖。IDH1突变清除见于9位获得CR+CRh的患者。

        【2】达比加群用于高凝风险儿童继发性VTE预防

        https：//doi.org/10.1182/blood.2019000998

        近日研究人员考察了儿童采用达比加群预防继发性静脉血栓栓塞(VTE)预后的安全性。

        招募12-18岁(第一层)、2-12岁(第二层)和3个月-2岁(第三层)的采用标准治疗(SOC)3个月以上的VTE患儿，或在DIVERSITY试验中完成达比加群或SOC治疗的患儿，而且有未解决的临床血栓风险因素，需要进一步抗凝。予以达比加群治疗长达12个月，或明确VTE临床风险因素消除则停止治疗。主要终点包括6个月和12个月内的VTE复发、出血事件和死亡。共有203位患儿接受达比加群治疗，中位暴露时间为36.6周(0-57周);171位(84.2%)患儿采用胶囊治疗，32位(15.8%)患儿采用片剂治疗。总体上，2位(1.0%)患儿治疗后复发VTE，3位(1.5%)患儿发生大出血事件，其中2位(1%)为临床相关的非大出血事件，另有37例(18.2%)微量出血事件。无患者死亡。2/162位(1.2%)患有深静脉血栓形成或中央静脉血栓形成的患儿在治疗后发生血栓后综合征。达比加群用于儿童患者的药代动力学/药效学关系与静脉血栓栓塞成人患者的相似。

        【3】抗CD19嵌合抗原受体阳性细胞可用于CART不良事件预防

        https：//doi.org/10.1182/blood.2019001859

        近日研究人员发现，在CART19治疗过程中，B细胞急性淋巴细胞白血病细胞无意转导可以导致CAR19白血病细胞(CAR19)对CART19的杀伤具有抵抗力。

        研究发现了抗CAR19特发型嵌合抗原受体(αCAR19) 可用于识别CAR19阳性细胞。αCAR19 CAR T在体外原发性白血病衍生异种移植模型中，可有效裂解CARB19细胞。进一步研究发现，αCAR19-CART可以于耗尽CART19细胞以减少长期副作用，如b细胞增生。