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BioMarin计划为其A型血友病基因疗法Valrox，定价为200万至300万美元
BioMarin Pharmaceutical首席执行官Jean-JacquesBienaimé提出其上个月向FDA 提交的...
来源：MedSci原创 2020-01-19 -
2019年12月药物临床试验报告重点信息血友病基因疗法已改变13人的命运 有望造福更多患者
一项针对A型血友病的突破性基因疗法已被证明具有长期效益，它彻底改变了英国13名男性患者的生活。
来源：生物谷 2020-01-10 -
血友病基因疗法已改变13人的命运 有望造福更多患者
一项针对A型血友病的突破性基因疗法已被证明具有长期效益，它彻底改变了英国13名男性患者的生活。
来源：汉鼎好医友 2020-01-09 -
全球首个血友病基因疗法：valrox治疗A型血友病在欧美进入审查，单次注射年出血率降低96%
BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局(...
来源：生物谷 2019-12-26 -
全球首个血友病基因疗法：BioMarin公司valrox治疗A型血友病申请上市，单次注射年出血率降低96%
BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，已向欧洲药品管理...
来源：生物谷 2019-11-23 -
力争第一个上市！BioMarin暂停血友病基因疗法低剂量研究
为了成为全球首个上市的血友病基因疗法，BioMarin日前宣布放弃低剂量Valrox(valoctocogene roxaparvovec)...
来源：新浪医药新闻 2019-08-05 -
点燃血友病基因疗法的“火花”
比尔·莫瑞兹(Bill Maurits)坐在费城的一间候诊室里，准备着接受含有上万亿病毒颗粒的静脉注射。他脑子里想：“开始吧!我再也...
来源：药明康德 2017-07-13 -
BioMarin旗下A型血友病基因疗法III期研究达预期 将申请上市
生物技术公司BioMarin 5月28日宣布，其A型血友病的基因疗法valocogene roxaprovec（valrox）达到了美国和欧...
来源：新浪医药 2019-05-29 -
Spark 血友病基因疗法临床试验现曙光
致力于研发遗传病基因疗法的公司 Spark Therapeutics 的主导基因疗法正在美国 FDA 的审理中。而近期，它公布的一些...
来源：药明康德 2017-08-05 -
血友病基因疗法恢复因子 VIII 水平，挺进临床 3 期
今天，BioMarin Pharmaceutical 宣布其以前报告过的针对在研新药 BMN 270 的临床中期结果的数据更新，该基因疗法...
来源：药明康德 2017-07-13 -
FDA更新A型血友病基因疗法Roctavian的PDUFA目标行动日期
血友病A，也称为凝血因子VIII缺乏症或经典血友病，是一种X连锁遗传病，由凝血蛋白凝血因子VIII缺失或缺陷引起。虽然它是从父母传给孩子的，...
来源：MedSci原创 2023-03-13 -
全球首个血友病基因疗法！BioMarin公司valrox在美欧进入审查，单次输注3年后年出血率减少96%！
BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物...
来源：生物谷 2020-02-21 -
全球首个血友病基因疗法！BioMarin公司valrox单次输注治疗A型血友病，3年后年出血率减少96%！
BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，评估基因疗法v...
来源：生物谷 2020-01-04 -
血友病基因疗法 SPK9001I／II 期临床获重大突破
日前，致力于基因治疗的 Spark Therapeutics 公司在 2017 HTRS（止血和血栓形成研究学会）科学研讨会上发布了 SPK...
来源：医谷 2017-04-13 -
辉瑞/Spark血友病基因疗法获FDA授予的“突破性疗法“认定
近日，辉瑞和Spark Therapeutics合作研发的血友病B试验性新药SPK-9001被美国FDA授予“突破性药物”资格，使得该药物在...
来源：生物谷 2016-07-25 -
血友病基因疗法临床结果积极，可提高凝血因子至正常水平
今日，Sangamo Therapeutics和辉瑞(Pfizer)公司宣布，双方联合开发的治疗A型血友病的基因疗法SB-525，...
来源：药明康德 2019-04-12 -
血友病基因疗法临床结果积极，可提高凝血因子至正常水平
今日，Sangamo Therapeutics和辉瑞(Pfizer)公司宣布，双方联合开发的治疗A型血友病的基因疗法SB-525，在1/...
来源：药明康德 2019-04-10 -
BioMarin治疗A型血友病基因疗法临床数据抢眼
基因疗法先驱BioMarin公司开发的用于治疗重度血友病A的基因疗法BMN270临床研究取得重大成功。凝血因子VIII是机体重要的凝血蛋白之...
来源：生物谷 2016-08-01 -
B型血友病基因疗法！uniQure公布第二代产品AMT-061强劲临床新数据
uniQure是一家行业领先的基因治疗公司，近日该公司在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公...
来源：生物谷 2019-07-10 -
B型血友病基因疗法！uniQure第一代疗法AMT-060随访3.5年表现显著临床获益和良好耐受性
uniQure是一家行业领先的基因治疗公司，近日该公司在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会(ISTH2019)上公...
来源：生物谷 2019-07-09