基于造血干细胞的基因疗法
作者：阿信 来源：中国医学论坛报 日期：2010-04-21
导读
于单基因突变导致的疾病，采用基因疗法“修改”突变基因，使得患者重新得到正常基因所表达的蛋白及其功能，是理想中的治疗策略。这在基因治疗勒伯尔先天性黑目蒙的试验中得到了生动的诠释。近日，《科学》杂志发表了法国学者的一项研究[Science 2009，326（5954）：818]，通过基因疗法“纠正”造血干细胞的基因，再通过造血干细胞移植，治疗了2例肾上腺脑白质营养不良（ALD）患儿。
于单基因突变导致的疾病，采用基因疗法“修改”突变基因，使得患者重新得到正常基因所表达的蛋白及其功能，是理想中的治疗策略。这在基因治疗勒伯尔先天性黑目蒙的试验中得到了生动的诠释。近日，《科学》杂志发表了法国学者的一项研究[Science 2009，326（5954）：818]，通过基因疗法“纠正”造血干细胞的基因，再通过造血干细胞移植，治疗了2例肾上腺脑白质营养不良（ALD）患儿。
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