目的：评估Janus激酶抑制剂(JAKi)在治疗青少年皮肌炎(JDM)中的应用，并开发活动性疾病的细胞因子生物标记物。

方法：回顾性队列研究评估了101例JDM患者的JAKi，另外该研究还包括2017年11月至2021年12月在首都儿科研究所附属儿童医院对128例JDM病人和30名对照者进行的细胞因子横断面研究。

结果：中位随访期19 个月期间，65.5%的患者皮疹改善，CAT-BM评分下降。39.6%的JDM患者停用糖皮质激素。所有在使用JAKi之前肌力异常的患者的肌力都有所改善。患者和家长对JAKi进行了积极的主观评价。

未报告任何严重不良事件。JAKi的潜在副作用包括异常白细胞减少(14/95)和咳嗽(16/83)，影响超过10%的JDM患者。

在细胞因子分析中，活动期JDM患者有12/34的细胞因子显著升高。与具有多种表型的活动性JDM患者相比，仅伴有皮疹的活动性JDM患者的细胞因子水平较低。与没有抗NXP2抗体阳性的患者相比，抗NXP1阳性活动患者的细胞因子水平较低。

在所有增加的细胞因子中，IL-1RA变化最为显著，达到正常值平均值的793倍以上。该团队开发了一个由6种细胞因子组成的小组，以区分队列中的活跃或稳定状态(AUC = 0.8486，P < 0.05)。

结论：初步证据表明JAKi是一种相对安全有效的治疗JDM的替代方法。细胞因子谱可以很好地反映JDM患者的炎症状态。

文献来源：

Huang B, Wang X, Niu Y, et al. Long-term follow-up of Janus-kinase inhibitor and novel active disease biomarker in juvenile dermatomyositis [published online ahead of print, 2022 Jul 29]. Rheumatology (Oxford). 2022;keac399. doi:10.1093/rheumatology/keac399