这项研究评估了托法替尼对强直性脊柱炎(AS)成年患者的疗效和安全性。

这是一项 III 期、随机、双盲、安慰剂对照研究，纳入年龄≥18岁的活动性 AS患者，这些患者符合改良的纽约标准，并且2 种以上的非甾体类药物疗效不佳。按 1:1比例将患者随机分配接受托法替尼 5mg每天两次或安慰剂治疗，共 16 周。第 16 周后，所有患者均接受开放标签托法替尼治疗直至第 48 周。主要和次要终点分别是第 16 周国际脊柱关节炎学会改善≥20%(ASAS20) 和改善≥40% (ASAS40) 的应答率。同时评估了安全性。

结果如下：269 名患者被随机分组：托法替尼组，n=133;安慰剂组，n=136。第 16 周时，托法替尼组的 ASAS20 应答率(56.4%，75人)明显高于安慰剂组(29.4%，40人)(p<0.0001)，托法替尼组ASAS40 应答率(40.6%，54人)也明显高于安慰剂组(12.5%，17 人)(p<0.0001)。第 16 周时，托法替尼组和安慰剂组分别有 73 名患者 (54.9%) 和 70 名患者 (51.5%) 出现不良事件; 2 名患者(1.5%)和 1 名患者(0.7%)有严重不良事件。第 48 周时，托法替尼组的133 名患者中有 3 名 (2.3%) 出现肝脏事件， 3 名患者 (2.3%) 出现不严重的带状疱疹， 1 名 患者(0.8%) 出现重症感染;安慰剂组2 名患者 (1.5%) 患者出现不严重的带状疱疹。没有死亡、恶性肿瘤、主要不良心血管事件、血栓栓塞或机会性感染发生。

图：48周内托法替尼与安慰剂的疗效比较

由此可见，在活动性 AS 成年患者中，托法替尼的疗效更好。没有发现新的安全隐患。

原始出处：

Atul Deodhar. Tofacitinib for the treatment of ankylosing spondylitis: a phase III, randomised, double-blind, placebo-controlled study .Ann Rheum Dis. August 2021.