英国首位患者在NHS内接受诺华的Luxturna基因疗法治疗先天性黑蒙病
作者：佚名 来源：MedSci梅斯 日期：2020-02-21
导读
英国国家医疗服务体系(NHS)表示，作为其长期计划的一部分，诺华公司的Luxturna(voretigene neparvovec)基因疗法将用于首位遗传性视网膜疾病-莱伯先天性黑蒙病(LCA)患者以恢复视力。
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英国国家医疗服务体系(NHS)表示，作为其长期计划的一部分，诺华公司的Luxturna(voretigene neparvovec)基因疗法将用于首位遗传性视网膜疾病-莱伯先天性黑蒙病(LCA)患者以恢复视力。
Luxturna是利用AAV2的基因载体来递送正常的RPE65基因进行治疗，该疗法只需要直接注射到患者眼部即可。试验中的许多患者已通过治疗恢复了夜间视力。
Moorfields眼科医院的病人Jake Ternet是英国第一个接受这种治疗的患者。
NHS医疗主任Stephen Powis教授说："视力丧失可能具有毁灭性影响，特别是对儿童和年轻人，但是这种真正改变生活的治疗方法为患有这种罕见而令人痛苦疾病的患者提供了希望。
早在去年9月，英国国立卫生研究院(NICE)建议在NHS内，为患有RPE65介导的遗传性视网膜疾病的部分患者使用Luxturna。
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