基因疗法OTL-101治疗ADA-SCID的可行性
作者：佚名 来源：MedSci梅斯 日期：2019-03-02
导读
基因疗法OTL-101治疗ADA-SCID的可行性
Orchard Therapeutics是一家领先的生物制药公司，致力于通过创新的基因疗法改变患有严重和危及生命的罕见疾病，近日Orchard将公布来自登记试验的20名患者的随访数据，该试验评估了OTL-101(一种自体、离体、造血干细胞基因疗法)用于治疗因腺苷脱氨酶缺乏引起的严重联合免疫缺陷(ADA-SCID)的可行性。这些随访数据将在德克萨斯州休斯顿举行的2019年移植和细胞治疗会议上讨论。
ADA-SCID是一种罕见的，危及生命的遗传性疾病，由ADA基因突变引起。ADA酶的缺陷导致免疫系统细胞功能障碍，包括B、T和自然杀伤细胞的功能障碍。患有ADA-SCID的患者无法抵抗并经常死于细菌、病毒和真菌感染。
加州大学洛杉矶分校微生物学、免疫学和分子遗传学教授，该研究的主要研究者Donald B. Kohn博士说：“随着一些患者随访的进行，与历史对照组(接受造血干细胞移植)相比，OTL-101治疗ADA-SCID患者的整体和无事件生存率持续良好。我们对这些结果非常兴奋，并期待为这种严重且危及生命的疾病推出变革性的治疗方案”。
原始出处：
http://www.firstwordpharma.com/node/1626480#axzz5gKHwd300
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