Semin Arthritis Rheu：临床试验中检测疾病改善骨关节炎药对终末期骨关节炎发病率影响的样本量计算
作者既往发表的样本量计算数据，是假定膝关节置换(KJR)发生率的下降作为证明骨关节炎疾病改善药物(DMOAD)疗效的终点。这类假设研究所需的样本量似乎很大，从而使得该类研究由于实际原因在临床中很难实现。这项研究目的是计算DMOAD疗效假设试验的样本量，使用达到终末期膝关节骨关节炎(esKOA)的替代作为终点。
作者既往发表的样本量计算数据，是假定膝关节置换(KJR)发生率的下降作为证明骨关节炎疾病改善药物(DMOAD)疗效的终点。这类假设研究所需的样本量似乎很大，从而使得该类研究由于实际原因在临床中很难实现。这项研究目的是计算DMOAD疗效假设试验的样本量，使用达到终末期膝关节骨关节炎(esKOA)的替代作为终点。
基于骨关节炎创议的亚群，计算了4年内esKOA和KJR的累积发病率。然后针对OAI亚群的特定亚组计算了假设DMOAD试验的样本量，根据年龄、Kellgren-Lawrence(KL)分级和性别对各组进行细分。
4年内esKOA和KJR的发病率均随着年龄增长、OA严重程度和女性而升高。如果选择esKOA发病率降低作为终点，而不是KJR的发生率降低，则检测DMOAD疗效所需的样本量要小很多。
未来产生健康经济数据对于获得补偿变得越来越重要。通过选择esKOA作为DMOAD试验的终点，我们可以证明OA领域的临床试验是可行的，每个研究组仅需几百名参与者。
原始出处：
Klaus Flechsenhar.Sample Size Calculations for Detecting Disease-Modifying Osteoarthritis Drug Effects on the Incidence of End-Stage Knee Osteoarthritis in Clinical Trials: Data from the Osteoarthritis Initiative.Semin Arthritis Rheu. 06 December 2018.
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