什么是靶向药物？
什么是靶向药物？
风湿病是包括类风湿关节炎、强直性脊柱炎、系统性红斑狼疮等多种可累及全身各系统的自身免疫性疾病。风湿病多系统受累的特点，加之严重的心肺肾合并症与感染风险增加，严重影响患者的生活质量，甚至威胁生命。
风湿病的发病机制涉及到机体免疫应答的多个层面，包括免疫耐受的丧失、淋巴细胞的异常活化以及免疫效应阶段的组织病理损伤等。各种免疫细胞、炎性细胞因子及信号转导通路中的各种激酶起着关键的作用。
目前，临床上对风湿病的治疗有了突破性的进展，主要原因就是各种靶向药物的发展和应用。这其中包括针对肿瘤坏死因子TNF的各种抑制剂、JAK激酶抑制剂、内皮素受体拮抗剂等等。
那么什么是靶向药物呢?
对于普通药物而言，通常在进入体内后仅有极少一部分才能够真正作用于病变部位。这是制约药物疗效，并导致药物毒副作用的根本原因。获取具有像导弹一样精准靶向能力的药物是人类的一个梦想，也是药物开发的终极目标。
靶向药物(也称作靶向制剂)是指被赋予了靶向(Targeting)能力的药物或其制剂。其目的是使药物或其载体能瞄准特定的病变部位，并在目标部位蓄积或释放有效成分。
靶向制剂可以使药物在目标局部形成相对较高的浓度，从而在提高药效的同时抑制毒副作用，减少对正常组织、细胞的伤害。
根据标靶的不同，药物靶向可分为几个层次：
1、组织器官水平
使药物选择性的蓄积在肿瘤组织、炎症部位、或心肝脾肺等特定器官内，从而减少全身性的不良反应。
2、细胞水平
利用病变细胞表面的某些特定受体，在药物或其载体表面修饰与该受体特异性结合的配体(如抗体、多肽、糖链、核酸适配体、或其他小分子等)，使药物能够精确地定位到病变细胞并将其杀伤，而对正常细胞则不产生明显的毒害作用。
3、亚细胞水平
很多药物(如核酸药物、大多数蛋白药物、及部分小分子药物)需要进入细胞内部，或者在特定细胞器(如线粒体、细胞核)内才能发挥作用。穿膜肽、核定位序列(Nuclear localization sequence)等是目前研究较多的靶向组件。
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