美国 FDA 今天宣布批准葛兰素史克(GSK)的 Nucala(mepolizumab)扩大应用范围，用以治疗患嗜酸性肉芽肿性血管炎(EGPA)的成年患者。EGPA 是一种罕见的自身免疫性疾病，可导致血管炎。Nucala 是第一个 FDA 批准的专门治疗 EGPA 的药物。此外，FDA 授予 Nucala 孤儿药资格。

根据美国国立卫生研究院(NIH)的统计，EGPA(以前称为 Churg-Strauss 综合征)这种罕见病的病征包括哮喘、高水平嗜酸性粒细胞(一种有助于抵抗感染的白血细胞)和中、小血管炎症。发炎的血管可以影响各种器官系统，包括肺、胃肠道、皮肤、心脏和神经系统。据估计，每 100 万人每年约有 0.11 至 2.66 个新病例，累计每 100 万成年人总体患病率为 10.7 至 14。

Nucala 是由重组 DNA 技术生产的抗白细胞介素 - 5 的单克隆抗体。Nucala 之前在 2015 年被批准用于治疗 12 岁以上的有特殊情况的哮喘患者，这些患者尽管已经接受了哮喘药物治疗，但依然表现严重哮喘并伴嗜酸性表型。

Nucala 的安全性和有效性基于 52 周 MIRRA 临床试验的数据，该试验检验 Nucala 和安慰剂相比的疗效。患者每四周一次接受 300 毫克 Nucala 或安慰剂皮下注射，同时进行常规每日口服皮质类固醇(OCS)治疗。从第四周开始，逐渐减少 OCS 剂量。在 OCS 剂量减小至小于或等于 4 毫克泼尼松时，评估测量 Nucala 的治疗对疾病缓解的影响。结果显示，与安慰剂相比，接受 Nucala 的患者获得缓解的积累时间显著延长。在治疗的第 36 周和 48 周，接受 Nucala 的患者缓解比例显著高于安慰剂组。另外，与安慰剂组相比，接受 Nucala 的患者在治疗的第 24 周内达到缓解的比例显著提高，并且在 52 周治疗研究期间持续获得缓解。

美国 FDA 药物评估和研究中心的肺、过敏和风湿病产品部主任 Badrul Chowdhury 博士说：“在今天之前，患有这种具有挑战性的罕见疾病的患者没有 FDA 批准的治疗方案。扩大的 Nucala 的适应症满足了 EGPA 患者的一个关键、未获满足的需求。值得注意的是，在临床试验中服用 Nucala 的患者的症状有明显的改善。”

宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院风湿病学系主任，参与此项 MIRRA 临床研究的 Peter A. Merkel 博士说：“患有 EGPA 的患者往往面临一个令人沮丧的旅程，从接受正确诊断的延迟到少有安全并有效的治疗方案。风湿病学家、免疫学家和肺科医生在正确诊断和治疗 EGPA 患者中起着重要的作用。今天批准的 mepolizumab 为专家提供了针对这种复杂疾病的合适患者提供针对性治疗的能力。”

MIRRA 研究的首席研究员 Michael E. Wechsler 博士说：“EGPA 患者经常忍受反复的复发，使他们的组织和器官承担更高的永久性损伤风险。临床资料表明，mepolizumab 增加了缓解时间，减少了复发，使患者与安慰剂组相比可以使用更低剂量的皮质类固醇。这些是关键的治疗目标，这一批准对医生和病人来说都是一个重要的里程碑。”

我们祝贺 Nucala 获准应用于 EGPA 这一难治疾病的治疗，也为更多患者能够因此得到缓解而感到欣慰。

参考资料：

[1] FDA approves first drug for Eosinophilic Granulomatosis with Polyangiitis, a rare disease formerly known as the Churg-Strauss Syndrome

[2] GSK achieves approval for Nucala (mepolizumab) for the treatment of eosinophilic granulomatosis with polyangiitis (EGPA) for adults in the US