新的药物组合治疗特发性肺纤维化显疗效
特发性肺纤维化（IPF）是一种破坏性的疾病，通常快速进展而且致命。20:445-452） 在单独吡非尼酮组，10个患者中有2名肺功能下降不超过10%，对于联合组，17名患者中有8名肺功能下降不超过10%。
特发性肺纤维化（IPF）是一种破坏性的疾病，通常快速进展而且致命。大多数情况下，多种治疗手段都对IPF无效，包括糖皮质激素，其疗法已被限制为姑息治疗，或者在合适的情况下，用于肺移植。最近，两种新的治疗方法被FDA批准，它们是吡非尼酮（Esbreit ）和尼达尼布（Ofev ）。两种药物在规律服用超过大约1年的时期显示出可减缓肺功能下降的疗效。
近期，日本进行了一项临床试验调查吡非尼酮结合吸入性N-乙酰半胱氨酸（NAC）是否会带来更多的益处。纳入的人群为已经在接受吡非尼酮治疗的IPF患者，其肺功能在过去6个月下降了10%或以上。一组接受吡非尼酮（1200-1800mg/d）+雾化吸入NAC（352mg，每日两次）；另外一组接受同样剂量的吡非尼酮，但不加NAC。主要终点是在12个月时患者肺功能下降不超过10%。（Respirology.2015;20:445-452）
在单独吡非尼酮组，10个患者中有2名肺功能下降不超过10%，对于联合组，17名患者中有8名肺功能下降不超过10%。两组的平均下降量为1320ml损耗/年FCV和610ml损耗/年（p<0.01）。联合组的至首次加重的时间也明显延长。联合组有4名患者因为“胃肠道不适”退出，一名患者出现光敏性皮疹，这两种情况都是已知的吡非尼酮的副作用。两名患者在吸入NAC上缺乏依从性，数据从研究中删除。单独吡非尼酮组没有患者退出。研究者得出结论说“使用吸入NAC和口服吡非尼酮治疗减少了晚期IPF患者每年FVC的下降率，延长了至首次加重的时间”。
点评
这项研究是小型的病例对照研究，而非随机双盲研究，因此其结果需要谨慎解读。另外的问题就是研究中使用的吡非尼酮剂量要低于美国批准的剂量（高达2400mg/d），因此在本试验中不能发挥最大的作用。12个月对于IPF治疗来讲还是不足的，如果是死亡率作为终点应该更有说服力。不过，结果还是很引人关注的，也值得进一步探索，因为吡非尼酮被广泛用于治疗IPF，NAC也是一种便宜的药物，耐受性良好。吡非尼酮和尼达尼布作用于不同的炎症通路，所以这两种药物的组合或许能带来更多的获益。
（本文编译自：Idiopathic Pulmonary Fibrosis: A Novel Combination Therapy Shows Promise. Medscape.April 20, 2015）
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