罕见肺疾病研究因受试者较少而存在方法学限制。研究者对基于现有证据、既往方法和推论的相关策略进行了总体评估。
罕见肺疾病研究因受试者较少而存在方法学限制。研究者对基于现有证据、既往方法和推论的相关策略进行了总体评估。
首先,疾病检出状况不佳,或可通过以初级保健医师为目标或直达患者的策略进行改善;其次,罕见肺疾病常缺乏诊断标准,妨碍入选受试者,而提供标准化定义的专家共识可改善受试者纳入;最后,采用罕见肺疾病登记、临床研究网络、新型基于互联网的患者纳入法及患者组织等可能促进受试者纳入。
总之,尽管目前已提出改善罕见肺疾病受试者识别和纳入的数项策略,但发表者为数甚少。目前需要客观指标、新纳入法报告及联合协作。上述方面的进展对设计和实施罕见肺疾病的有效临床试验至关重要。
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