一项给晚发型蓬佩病患者使用阿葡糖苷酶α的随机研究
作者： 来源：中国医学论坛报 日期：2010-04-22
导读
蓬佩（Pompe）病（糖原贮积病Ⅱ型）是一种由酸性α葡萄糖苷酶（GAA，一种降解溶酶体糖原的酶）缺乏引起的代谢性肌病。晚发型蓬佩病的特征是进行性肌无力和呼吸功能丧失，从而导致早期死亡。荷兰学者进行了一项用阿葡糖苷酶α（一种重组人GAA）治疗晚发型蓬佩病的随机、安慰剂对照试验。
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