摘 要

        目的：小儿哮喘是一种成本高昂且复杂的疾病，经过验证的干预措施可以预防哮喘发作。鉴于资源有限，寻找急性加重风险最高的患者至关重要。保险索赔数据能识别所有病人的门诊、住院、急诊、药房和诊断服务情况，并依据这些情况制定一个相应的风险评分，以此表征明年哮喘发生恶化的可能性。

        方法：对马萨诸塞州网络中2至18岁并连续3年购买商业保险的哮喘患者的索赔情况进行回顾性分析。通过逐步回归法评估了第三年恶化的36个潜在预测因子。保留的预测因子以其对哮喘恶化风险的贡献进行加权，并对整体求和以创建哮喘恶化风险(Asthma Exacerbation Risk，AER)评分。

        结果：在28,196名患者的队列中，有10个预测因子与明年哮喘恶化的结果相关，这些预测因子取决于年龄、是否符合医疗效果数据和信息集(Healthcare Effectiveness Data and Information Set，HEDIS)的持续性哮喘标准定义、哮喘药物和口服类固醇的填充模式、非恶化门诊就诊次数、最近6个月的恶化情况以及是否进行了肺活量测定。根据每月的保险索赔数据计算AER评分，以确定需计划哮喘家访的患者。

        结论：AER评分利用索赔数据对未来12个月内病情恶化的风险进行评估，以确定需要预防服务的患者。

        预测哮喘恶化的10种变量

        通过对包含28196名患者的队列进行为期三年的研究，10种能有效预测哮喘恶化情况的变量被揭示。促进哮喘恶化的变量包括：年龄，符合HEDIS定义的"持续性哮喘"标准，去年使用过任何与哮喘有关的药物(吸入性皮质激素、长效β受体激动剂等)，在初级保健医生或专科医生处有哮喘的诊治记录，最近出现病情加重等。唯一的保护性变量是肺活量测定。这些变量和回归参数(β系数)，以及它们对最终积分系统的贡献，见表1。

        表1 最终评分模型

        ICS，吸入性皮质类固醇;LABA，长效β受体激动剂;PCP，初级保健提供者。

        除非特别说明，所有回溯期都在过去一年内。

        β系数最小的变量得1分，其他变量根据其β系数与β系数最小的变量的比值赋分，四舍五入为整数。

        AER评分能有效预测哮喘恶化

        基于保险索赔系统中得到的数据，将每个病人进行AER评分，得到了针对每位患者从0到17分不等的个体化分数。AER分数为3分或更低的患者，占队列中所有患者的84.7%，在后续1年中这类人群所发生的需要医疗干预的哮喘恶化次数可以忽略不计。那些得分在10分或以上患者的病情加重率很高，约有26%的患者出现了病情加重，这类人群需要重点关注并及时采取医疗措施。加权积分与随后一年中哮喘恶化的相关性见图1。根据AER评分值，在结果年出现病情加重的患者数量以及比例见表2。AER评分模型的ROC曲线(曲线下面积为0.8471，置信区间：0.8239-0.8704)和验证模型曲线(曲线下面积为0.8120，置信区间：0.7833-0.8408)没有明显差异，表明该模型对数据没有过度拟合，且明显优于随机分类模型(图2)。

        图1 AER评分与哮喘患者病情加重的关联性

        表2 按AER评分计算所得患者的情况以及每类患者在结果年出现恶化的人数和比例

        图2 AER评分模型及验证模型的ROC曲线

        我的观点

        由于时常突发病情恶化，哮喘已经成为了儿科疾病中负担最重的病种之一。在所有18岁以下的儿童中，有近8%被诊断为哮喘，其中半数以上的患者将会出现哮喘恶化的情况，如此广泛的患病群体使寻求一种能有效预测哮喘恶化的指标成为了一项迫在眉睫的重要工作[1]。然而，该项工作的开展十分困难，这主要源于患者的第一次哮喘加重往往是在没有正式诊断为哮喘的情况下发生的，且临床上现有识别哮喘的方式都有一定的局限性，例如通过临床医生的回忆来识别患者往往不够准确;通过标准的定义如HEDIS会遗漏许多在将来发生哮喘恶化的患者;通过患者的用药情况，只能纳入符合HEDIS定义的持续性哮喘患者[2,3]。

        为更加有效地将医疗资源分配给恶化风险高的对象以提前预防，保险索赔数据提供了一种相当具有前景的评价方式。保险索赔数据的优势在于可以了解一个人在一段时间内所有的医疗使用情况，包括他们的药物使用、初级保健、专科医生、医院就诊情况等。通过这些数据，医生可以对不同的患者进行个性化的恶化风险分层，进而辨别出恶化风险最高的患者。这种基于保险索赔数据得出的评分称为AER评分[4]。

        AER评分通过逐步逻辑回归模型构建，并加权了各种预测因子的相对贡献，综合多方面因素以确定患者的汇总风险评分。AER得分越高，患者在随后12个月内发生哮喘恶化的风险越大。不同于传统的评价预测方式，AER评分不需要患者确诊哮喘，并能随着索赔数据的变化进行定期更新，在识别风险状况方面具有一定时效性。遗憾的是，没有任何风险分层工具可以完美地识别所有具有恶化风险的患者，AER评分也具有其自身局限性，例如，保险理赔数据通常是在提供医疗服务的3-4个月后才可用于分析，因此，基于理赔数据的评分系统可能会错过与风险增加相关的相对近期事件;使用商业保险公司的索赔数据得出的AER评分会错漏来自低收入家庭的患者等。

        目前，我国的医疗保险制度由政府、企业以及个人三方共同参与，采用社会统筹与个人账户相结合的模式，而美国的医保制度则以私营保险公司出售的商业医疗保险为主体。这一区别使得基于保险索赔数据的AER评分在我国尚不能有效推广与应用。然而，随着我国医疗体制改革的不断深入，相信在不久的将来，AER评分这类新兴数据也能帮助我们更加合理且有效筛选出哮喘恶化的高风险患者，据此施以预防性医疗干预。

        参考文献

        1. Centers for Disease Control and Prevention (CDC). Most recent asthma data. 2018. Available at: https://www.cdc.gov/asthma/most_recent_data.htm.

        2. National Asthma Education and Prevention Program. Expert Panel Report 3 (EPR-3): Guidelines for the Diagnosis and Management of Asthma-Summary Report 2007. J Allergy Clin Immunol 2007;120(5 Suppl):S94-S138

        3. NCQA. HEDIS 2018. Available at: http://www.ncqa.org/hedis-quality-measurement/hedis-measures/hedis-2018

        4. Hatoun J, Correa ET, MacGinnitie AJ, et al. Development and Validation of the Asthma Exacerbation Risk Score Using Claims Data. Acad Pediatr 2022;22(1):47-54