欧盟委员会已批准SYMKEVI(tezacaftor / ivacaftor)联合KALYDECO(ivacaftor)的适应症扩展,以包括治疗6-11岁囊性纤维化患儿。
/ 囊性纤维化(CF)是一种常见的遗传疾病,此病症最常影响肺脏,但也常发生于胰脏、肝脏、肾脏以及肠。长期影响包含肺部感染所导致的呼吸困难以及积痰。
制药公司Vertex今天宣布,欧盟委员会已批准SYMKEVI(tezacaftor / ivacaftor)联合KALYDECO(ivacaftor)的适应症扩展,以包括治疗6-11岁囊性纤维化患儿,其囊性纤维化跨膜电导调节剂(CFTR)基因中有两个F508del突变拷贝,或一个F508del突变拷贝和一个CFTR基因突变拷贝:P67L、R117C、L206W、R352Q、A455E、D579G、711 + 3A→G、S945L、S977F、R1070W、D1152H、2789 + 5G→A、3272-26A→G和3849 + 10kbC→T。
Vertex首席执行官兼总裁Reshma Kewalramani博士说:“获得批准后,在欧洲具有F508del的6至11岁CF患儿将有新的治疗选择,而具有某些残留功能突变的儿童将首次有针对性的治疗选择”。
SYMKEVI(tezacaftor / ivacaftor)联合KALYDECO(ivacaftor)将立即在德国使用,并将很快在与Vertex签订了创新性长期补偿协议的国家(包括英国、丹麦和爱尔兰共和国)使用。
原始出处:
https://www.firstwordpharma.com/node/1778171?tsid=4
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