科学家有望利用mRNA疗法或CRISPR基因编辑技术治疗囊性纤维化
近日，一项刊登在国际杂志Human Gene Therapy上题为“Treating Cystic Fibrosis with mRNA and CRISPR”的研究报告中，来自佐治亚理工学院等机构的科学家们通过研究揭示了如何利用mRNA疗法或CRISPR技术来治疗囊性纤维化患者。
近日，一项刊登在国际杂志Human Gene Therapy上题为“Treating Cystic Fibrosis with mRNA and CRISPR”的研究报告中，来自佐治亚理工学院等机构的科学家们通过研究揭示了如何利用mRNA疗法或CRISPR技术来治疗囊性纤维化患者。
文章中，研究者表示，利用mRNA疗法或CRISPR基因编辑技术来治疗囊性纤维化(CF，Cystic Fibrosis)的潜力是可能的，这与患者机体的致病性突变似乎并无关联，目前囊性纤维化相关的临床试验结果表明，针对囊性纤维化的基因型不可知的基因疗法似乎是可行的。
James Dahlman博士说道，通过运输mRNA来编码CFTR从而治疗囊性纤维化或许在任何囊性纤维化患者机体中都能发挥作用，这似乎并不依赖于患者机体中所携带的突变，而另外一种潜在的疗法就是利用mRNA来编码诸如CRISPR-Cas9等伴随gRNA的核酸酶，并利用其来编辑靶向细胞中的DNA。
当然了，如何成功利用这些方法对于科学家们而言仍然是一个挑战，首先研究人员需要识别能够以低剂量抵达肺部上皮细胞中的药物运输系统。最后研究者表示，囊性纤维化是研究人类疾病多个载体平台的首个疾病靶点，这些载体平台包括rAAV和rAd，研究人员很高兴这种新技术能应用于研究囊性纤维化，尤其是携带对CFTR调节性药物耐受突变的5%的囊性纤维化患者;后期研究人员还将继续深入研究寻找多种能有效治疗囊性纤维化的新型疗法。
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