吸入GM-CSF治疗肺泡蛋白沉积症
肺泡蛋白沉积症是一种以肺泡中表面活性剂异常积聚为特征的疾病。大多数病例是自身免疫性的，并且与抗粒细胞巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)的自身抗体有关，该自身抗体可防止肺泡巨噬细胞清除肺表面活性物质。一项开放标签的2期研究显示吸入重组人GM-CSF对严重肺泡蛋白沉积症患者有一定疗效;然而，轻度至中度疾病患者的疗效尚不清楚。
肺泡蛋白沉积症是一种以肺泡中表面活性剂异常积聚为特征的疾病。大多数病例是自身免疫性的，并且与抗粒细胞巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)的自身抗体有关，该自身抗体可防止肺泡巨噬细胞清除肺表面活性物质。一项开放标签的2期研究显示吸入重组人GM-CSF对严重肺泡蛋白沉积症患者有一定疗效;然而，轻度至中度疾病患者的疗效尚不清楚。
近日，顶级医学期刊NEJM上发表了一篇研究文章，研究人员进行了一项双盲、安慰剂对照试验，64例自身免疫性肺病患者肺泡蛋白沉积症每日吸入重组人GM-CSF(sargramostim)，剂量为125 g，每日两次，共7天，隔周一次，共24周，或安慰剂治疗，这些患者当呼吸环境空气低于70毫米汞柱(或症状患者<75毫米汞柱)时，记录了动脉氧分压(Pao2)。排除患有严重肺泡蛋白沉积症(Pao2<50 mmHg)的患者，以避免被指定接受安慰剂治疗的患者可能加剧该疾病。该研究的主要终点是基线和第25周之间的肺泡血氧梯度的变化。
GM-CSF组(33例患者)的平均(SD)肺泡血氧梯度变化明显好于安慰剂组(30例)(平均从基线变化为-4.50±9.03 mmHg vs. 0.17±10.50 mmHg; P=0.02)。计算机断层扫描中肺野密度的基线和第25周之间的变化在GM-CSF组中也更好(组间差异为-36.08 Hounsfield单位; 95%置信区间为-61.58至-6.99，使用MannWhitney U检验和HodgesLehmann估计伪中位数的置信区间)。GM-CSF组6例患者和安慰剂组3例患者出现严重不良事件。
由此可见，在这项随机对照试验中，吸入重组人GM-CSF与动脉氧张力实验室结果改善相关，并未发现临床益处。
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