NEJM：VX-659-tezacaftor-ivacaftor三连疗法用于CFTR蛋白突变的囊性纤维化
VX-659-tezacaftor-ivacaftor三连疗法用于CFTR蛋白突变的囊性纤维化
新一代囊性纤维化跨膜电导调节剂(CFTR)VX-659与Tezacaftor和Ivaraftor(Vx-659-Tezacaftor-Ivaraftor)联用的3D疗法可恢复囊性纤维化患者Ph 508 Del CFTR蛋白的功能。近日研究人员利用人支气管上皮细胞评估了该疗法对Phe508del CFTR蛋白功能和患者呼吸功能的影响。
Phe508del-MF或Phe508del-Phe508del突变的CF患者参与研究，接受VX-659-tezacaftor-ivacaftor口服治疗，研究的主要终点为1秒内用力呼气量(FEV1)与基线相比的变化。
研究发现，3D疗法体外可显著改善Phe508del CFTR蛋白功能。在患者研究中，该疗法具有极高的安全性，大部分不良事件为轻中度事件。治疗29天后，3D疗法对于Phe508del-MF或Phe508del-Phe508del突变患者FEV1分别提高13.3和9.7%。囊性纤维化问卷显示患者氯化物浓度和呼吸域评分均有改善。
研究认为，VX-659-tezacaftor-ivacaftor三连疗法可显著改善Phe508del CFTR蛋白功能，改善Phe508del-MF或Phe508del-Phe508del突变型囊性纤维化患者呼吸功能。
原始出处：
Jane C. Davies et al.VX-659-Tezacaftor-Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis and One or Two Phe508del AllelesN Engl J Med， October 24， 2018.
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