FDA：批准dinutuximab治疗高危神经母细胞瘤

3月10日，美国食品与药物管理局（FDA）批准dinutuximab（unituxin）作为一线治疗组成药物用于高危神经母细胞瘤患儿。Dinutuximab是一种可结合至神经母细胞瘤细胞表面的抗体，并被批准作为综合方案的组成之一，用于对既往一线治疗至少部分缓解的患者。一项涉及226例高危神经母细胞瘤患儿的的临床研究对该药的安全性和有效性进行了评估。受试患儿的肿瘤在经过多药化疗以及手术继之以强化化疗之后缩小或消失，随后又接受了骨髓移植和放疗。患儿被随机给予异维A 酸（RA）或dinutuximab联合白介素2、粒细胞巨噬细胞刺激因子（GM-CSF）治疗和RA。随机化分组3年之后，dinu⁃tuximab联合组有63%的患儿仍存活并且无肿瘤生长或复发，RA 组则为46%。生存分析的更新数据显示，dinutuximab联合组和RA组患儿生存率分别为73%和58%。

黑框警告提示dinutuximab 可刺激神经细胞引起须静脉注射麻醉剂治疗的严重疼痛，并可致神经损伤和危及生命的输液反应，包括上呼吸道肿胀、呼吸困难和低血压。Dinutux⁃imab还可引起包括感染、眼部疾病、电解质异常和骨髓抑制在内的其他严重副作用。Dinutuximab最常见副作用有剧烈疼痛、发热、血小板减少、输液反应、低血压、低钠血症、肝酶升高、贫血、呕吐、腹泻、低钾血症、毛细血管渗漏综合征、中性粒细胞、淋巴细胞减少、荨麻疹以及低钙血症。

FDA 药品评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任Pazdur博士表示，dinutuximab是首个获批专门用于治疗高危神经母细胞瘤的药物，并通过提供可延长高危神经母细胞瘤患儿生存期的治疗选择而满足了临床迫切需求。