FDA：批准依维莫司治疗肾血管平滑肌脂肪瘤
作者：? 来源：中国医学论坛报 日期：2012-06-07
导读
4 月 26 日，FDA 批准依维莫司用于结节性硬化症（TSC）患者体内无须立即手术 切除的肾脏非癌性肿瘤（肾血管平滑肌脂 肪瘤），这是首个特别获准用于该病的药物。
4 月 26 日，FDA 批准依维莫司用于结节性硬化症（TSC）患者体内无须立即手术 切除的肾脏非癌性肿瘤（肾血管平滑肌脂 肪瘤），这是首个特别获准用于该病的药物。
TSC 是一种罕见的遗传病，可导致脑、肾 和 其 他 重 要 脏 器 产 生 多 种 非 癌 性 肿 瘤。TSC 常引发双肾多发性肿瘤，随其体 积的增长而使正常肾组织受压，并最终导 致肾衰竭和出血。
依维莫司通过抑制活性增强的哺乳 动物雷帕霉素靶蛋白（mTOR）激酶而发挥 作用，后者在多种 TSC 非癌性肿瘤的发生 和生长中均发挥关键性作用。
一项涉及 118 例患者的双盲、安慰剂对照临床试验对该药的安全性和有效性进行了评估。受试者均伴有双肾肿瘤，其 被随机分至依维莫司组或安慰剂组。治 疗时间最长达 4 年。结果显示，42%的依 维莫司组患者肿瘤体积显著缩小，且平均 持续时间超过 5 个月；安慰剂组患者则均 未出现肿瘤体积缩小。
此药最常见的副作用为口炎或口疮、 恶心、呕吐、痤疮、湿疹、咳嗽、头痛、腹泻、 腹痛、关节痛、肢体肿胀及上呼吸道感染。
FDA 药品评估和研究中心血液学和 肿瘤学产品办公室主任 Pazdur 博士认为， 此药获准是疾病潜在生物学认识加深推 动更多药物被研发的另一范例。
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