2 月 21 日 ，FDA宣 布 ，其 已 组 织 数 家生产商以确保供应充足的多柔比星和甲 氨 蝶 呤 ，从 而 缓 解 当 前 即 将 出 现 的 上 述 药物短缺现象。

　　多柔比星在过去数年间不时出现短 缺 ，其 被 批 准 用 于 获 得 性 免 疫 缺 陷 综 合 征（AIDS）相 关 性 卡 波 西 肉 瘤 、多 发 性 骨 髓瘤和卵巢癌。

　　FDA 已就多柔比星开始寻找替代生 产商。至少有一家公司于海外生产该药 物，此种名为 LipoDox 的多柔比星尚未在 美 国 获 准 上 市 ，但 FDA 正 在 允 许 其 暂 时 进口。此决定在很大程度上因该公司既 往曾获得 FDA 批准而做出。FDA 新药办 公室副主任 Kweder 医生对其的安全性和 实用性抱有信心。

甲氨蝶呤的短缺可回溯至 5~6 年前； 最 近 的 短 缺 主 要 因 生 产 商 Ben Venue 公 司 由 于 质 量 问 题 停 产 所 致 ，这 对 急 性 淋 巴 细 胞 白 血 病 的 治 疗 造 成 了 影 响 。 儿 科尤其需要无防腐剂的甲氨蝶呤。

　　药物短缺小组已开始就甲氨蝶呤与替代生产商沟通。Ben Venue 公司在其关 闭前已储备了一些紧急药物并将很快发 货。APP 制药公司亦已加紧帮助应对甲 氨 蝶 呤 短 缺 ，其 将 首 先 加 速 生 产 含 防 腐 剂的甲氨蝶呤。FDA 将对无防腐剂甲氨 蝶 呤 的 普 通 药 物 申 请 进 行 加 速 审 查 ，并 将在 4~6 周内供应该剂型。Hospira 公司 同样已加速生产并开始派送该药。

　　FDA 于 2 月 21 日发布草案，就药物短 缺问题发生时厂商和分销商向 FDA 报告 信息的过程加以指导。患者和医生组织 对 FDA 的 决 定 持 欢 迎 态 度 ，但 认 为 仍 需 更多努力。美国临床肿瘤学会（ASCO）正 尝 试 要 求 所 有 厂 商 至 少 提 前 6 个 月 告 知 可 能 的 药 物 短 缺 ；且 还 希 望 国 会 能 够 鼓 励 厂 商 指 定 应 变 计 划 或 继 续 生 产 药 物 ， 并通过法律确定非专利使用费。美国癌 症学会（ACS）表示，FDA 应确保上述附加 供 应 药 物 的 安 全 性 ，并 使 其 易 于 被 最 需 要的患者获取。

　　■点评

　　国家食品药品监督管理局（SFDA）药品评审中心 陈晓媛：

　　药品短缺（Drug Shortage）并不是一个 新问题，早在 10 多年前就已出现。近几年 因 一 些 重 要 的 救 命 药 物 如 鱼 精 蛋 白 和 凝 血酶原复合物等告急的现象时有发生，使 此 问 题 更 为 突 显 。 药 物 短 缺 可 能 酿 成 严 重 的 公 共 卫 生 事 件 ，涉 及 国 家 安 全 ，尤 其 是 用 于 可 危 及 生 命 的 严 重 疾 病 的 药 物 短 缺，故各国对此均十分重视。

　　肿 瘤 药 物 短 缺 近 年 来 开 始 受 到 重 视 。 事 实 上 ，肿 瘤 一 直 是 这 个 问 题 的“ 重 灾区”。尽管用于肿瘤领域的多不是紧急救 命 的 药 物 ，但 肿 瘤 疾 病 的 难 治 性 、新 药研发进展缓慢、许多癌肿长久以来一直缺 乏明确有效的药物，这些都决定了多数肿 瘤患者当前只能采取支持性姑息治疗，或 尝试已获准使用的其他适应证药物，但最 后收效甚微。有些适应证为罕见病，患病 人群少、市场需求少、研发成本高，这使比 较 少 的 制 药 企 业 对 其 关 注 ，引 发 药 物 缺 乏 。 长 期 缺 乏 有 效 的 癌 症 药 物 最 终 将 导 致患者死亡率上升。

　　已 上 市 药 物 的 市 场 供 应 不 足 是 另 一 种药物短缺现象。涉及原因有很多，最主 要 的 是 生 产 厂 家 少 、产 量 有 限 或 原 料 缺乏 。 这 多 发 于 一 些 价 格 较 为 低 廉 的 基 础化 疗 药 物 。 企 业 生 产 总 是 以 利 润 和 市 场 为导向的。这些药物本来就利润微薄，愿 意投产的企业少，而近年来药品原料价格 上涨、国家监管标准提高及生产设施须更 新换代使生产成本亦增加，这最终导致许 多 企 业 调 整 产 品 结 构，从 而 出 现 了 减 产 、 转产甚至停产的现象。如环磷酰胺，该药 在许多癌肿的治疗中起重要作用，但因售 价低廉（3~5 元人民币），生产厂家仅有 2~3 家，而同类药物异环磷酰胺的售价为数 百元，有数百家厂商生产。多发性骨髓瘤 用 药 美 法 仑 片 在 市 场 几 乎 断 货 。 一 些 血 液 制 品 也 因 血 源 问 题 频 频 告 急 。 这 就 是 为何在药品产能过剩的今日，批准文号已满 天飞，但药品短缺的故事却仍在不断上演。

　　药品作为市场经济的一部分，出现阶段性的局部短缺是一种必然现象，可被有 效防范。作为国家的药品监督管理部门， 除 保 障 药 品 的 质 量 和 保 护 公 众 的 用 药 健 康，还有一个重要的职责就是保障药物的 可 获 得 性 。 除 积 极 应 对 和 解 决 紧 急 药 品 短 缺 问 题 ，更 重 要 的 是 ，应 制 定 长 效 的 提 前预警机制，预防药物短缺，避免“头痛医 头，脚痛医脚”的做法，尽量降低药物短缺 带来的危害。

　　美国为了解决药物短缺问题，推出了 一 系 列 举 措 ，其 中 有 些 经 验 值 得 我 国 借 鉴。例如，对于仅有一家企业生产的治疗 可危及生命疾病的药物，强制要求生产企 业若有停产计划，须提前 6 个月告知 FDA， 使其有充足的时间应对，如加快审批其他 厂家的产品、发现新的潜在供应商或替代 产 品 、在 管 理 上 给 予 一 定 的 弹 性 等，这 可 在一定程度上避免供应链的断裂。

　　一 种 对 于 治 疗 来 说 必 须 使 用 的 基 本 药 物 若 仅 有 一 家 企 业 生 产，且 无 替 代 品 ， 那 么 一 旦 该 企 业 真 的 停 产 或 恶 性 酝 酿 涨价，其安全风险不容小觑。我国有不少肿瘤药物依赖国外进口，尤其是一些生物制 品，因不易仿制，很多为独家产品，此问题 同样不容忽视。因此，政府在药品管理政 策的制定上应有长远考虑，甚至有时须采用 强制手段进行干预，以免陷入被动局面。

　　还 有 一 些 药 品 短 缺 问 题 主 要 来 自 于 制药企业的利润低下引起生产动力缺乏， 或由生产能力不足造成，故目前筹建非盈 利 药 厂 成 为 另 一 个 美 国 政 府 为 解 决 药 品 短 缺 而 正 在 筹 划 的 工 作 项 目 。 我 国 近 来 连续的药品降价，在一定程度上改善了老 百姓“看病贵”的问题，但也导致一些企业 因 成 本 效 益 不 足 而 放 弃 生 产 。 保 持 合 理 的利润，使普通药品公司有足够的动力继 续 提 供 药 物 ，或 由 国 家 资 助 生 产 ，建 立 非 营利性制药公司，是当前形势下中国非常 值得借鉴的经验。

　　有 效 信 息 的 收 集 和 相 关 环 节 的 沟 通 也 十 分 必 要 。FDA 的 另 一 举 措 就 是 设 立 药 品 短 缺 信 息 平 台 。 无 论 短 缺 来 自 商 业 决策还是企业停产、主动召回或强制判决 诉讼，FDA 均会采取相应行动并在其网站 发 布 信 息 ，同 时 鼓 励 消 费 者 、健 康 相 关 产 业 人 士 和 医 疗 机 构 自 发 上 报 药 品 短 缺 问 题。这样就可及早了解潜在问题，并采取 有 针 对 性 的 措 施 避 免 其 发 生 。 我 国 不 妨 借鉴国外经验，由卫生部和国家药品监督 管理部门共同组建药品短缺信息平台，并 协 同 所 有 利 益 相 关 方 ，包 括 药 品 生 产 企 业、药品批发商、药品采购机构、医疗保险 机构、药品监督管理部门和药店业人士紧 急评估这些问题并开展相关工作，统一协 调 解 决 医 疗 必 需 药 物 的 短 缺 。 建 立 一 整 套防范药品短缺的长效机制，并为建立可 持续发展的、富有成效的和负责任的制药 业创造必要条件，这些均需各方人士的共 同努力。

　　价，其安全风险不容小觑。我国有不少肿瘤药物依赖国外进口，尤其是一些生物制 品，因不易仿制，很多为独家产品，此问题 同样不容忽视。因此，政府在药品管理政 策的制定上应有长远考虑，甚至有时须采用 强制手段进行干预，以免陷入被动局面。

　　还 有 一 些 药 品 短 缺 问 题 主 要 来 自 于 制药企业的利润低下引起生产动力缺乏， 或由生产能力不足造成，故目前筹建非盈 利 药 厂 成 为 另 一 个 美 国 政 府 为 解 决 药 品 短 缺 而 正 在 筹 划 的 工 作 项 目 。 我 国 近 来 连续的药品降价，在一定程度上改善了老 百姓“看病贵”的问题，但也导致一些企业 因 成 本 效 益 不 足 而 放 弃 生 产 。 保 持 合 理 的利润，使普通药品公司有足够的动力继 续 提 供 药 物 ，或 由 国 家 资 助 生 产 ，建 立 非 营利性制药公司，是当前形势下中国非常 值得借鉴的经验。

　　有 效 信 息 的 收 集 和 相 关 环 节 的 沟 通 也 十 分 必 要 。FDA 的 另 一 举 措 就 是 设 立 药 品 短 缺 信 息 平 台 。 无 论 短 缺 来 自 商 业 决策还是企业停产、主动召回或强制判决 诉讼，FDA 均会采取相应行动并在其网站 发 布 信 息 ，同 时 鼓 励 消 费 者 、健 康 相 关 产 业 人 士 和 医 疗 机 构 自 发 上 报 药 品 短 缺 问 题。这样就可及早了解潜在问题，并采取 有 针 对 性 的 措 施 避 免 其 发 生 。 我 国 不 妨 借鉴国外经验，由卫生部和国家药品监督 管理部门共同组建药品短缺信息平台，并 协 同 所 有 利 益 相 关 方 ，包 括 药 品 生 产 企 业、药品批发商、药品采购机构、医疗保险 机构、药品监督管理部门和药店业人士紧 急评估这些问题并开展相关工作，统一协 调 解 决 医 疗 必 需 药 物 的 短 缺 。 建 立 一 整 套防范药品短缺的长效机制，并为建立可 持续发展的、富有成效的和负责任的制药 业创造必要条件，这些均需各方人士的共 同努力。

　　价，其安全风险不容小觑。我国有不少肿瘤药物依赖国外进口，尤其是一些生物制 品，因不易仿制，很多为独家产品，此问题 同样不容忽视。因此，政府在药品管理政 策的制定上应有长远考虑，甚至有时须采用 强制手段进行干预，以免陷入被动局面。

　　还 有 一 些 药 品 短 缺 问 题 主 要 来 自 于 制药企业的利润低下引起生产动力缺乏， 或由生产能力不足造成，故目前筹建非盈 利 药 厂 成 为 另 一 个 美 国 政 府 为 解 决 药 品 短 缺 而 正 在 筹 划 的 工 作 项 目 。 我 国 近 来 连续的药品降价，在一定程度上改善了老 百姓“看病贵”的问题，但也导致一些企业 因 成 本 效 益 不 足 而 放 弃 生 产 。 保 持 合 理 的利润，使普通药品公司有足够的动力继 续 提 供 药 物 ，或 由 国 家 资 助 生 产 ，建 立 非 营利性制药公司，是当前形势下中国非常 值得借鉴的经验。

　　有 效 信 息 的 收 集 和 相 关 环 节 的 沟 通 也 十 分 必 要 。FDA 的 另 一 举 措 就 是 设 立 药 品 短 缺 信 息 平 台 。 无 论 短 缺 来 自 商 业 决策还是企业停产、主动召回或强制判决 诉讼，FDA 均会采取相应行动并在其网站 发 布 信 息 ，同 时 鼓 励 消 费 者 、健 康 相 关 产 业 人 士 和 医 疗 机 构 自 发 上 报 药 品 短 缺 问 题。这样就可及早了解潜在问题，并采取 有 针 对 性 的 措 施 避 免 其 发 生 。 我 国 不 妨 借鉴国外经验，由卫生部和国家药品监督 管理部门共同组建药品短缺信息平台，并 协 同 所 有 利 益 相 关 方 ，包 括 药 品 生 产 企 业、药品批发商、药品采购机构、医疗保险 机构、药品监督管理部门和药店业人士紧 急评估这些问题并开展相关工作，统一协 调 解 决 医 疗 必 需 药 物 的 短 缺 。 建 立 一 整 套防范药品短缺的长效机制，并为建立可 持续发展的、富有成效的和负责任的制药 业创造必要条件，这些均需各方人士的共 同努力。