基因研究发现老药新用途
上市一种新药往往需要花10多年时间和上亿美元的费用，而改变已经批准药物的用途常常意味着研发者可以绕过美国食品与药物管理局（FDA）等监管机构严格的安全性测试，从而缩短一种新药从实验室到医生诊所的时间，并降低相关成本。
上市一种新药往往需要花10多年时间和上亿美元的费用，而改变已经批准药物的用途常常意味着研发者可以绕过美国食品与药物管理局（FDA）等监管机构严格的安全性测试，从而缩短一种新药从实验室到医生诊所的时间，并降低相关成本。
过去，发现药物新用途常常是在意外情况下。例如，人们发现治疗高血压的药物米诺地尔的一个副作用是毛发过度生长，如今该药已主要用于促进头发生长。目前治疗勃起功能障碍的西地那非（万艾可）也有着类似的故事，其研发最初是为了治疗心血管疾病。
■ 最新研究
2011年8月18日，《科学转化医学》（Sci Transl Med）杂志在线发表美国斯坦福大学医学院布特（Butte）等两项最新研究，结果显示用于治疗溃疡和癫痫发作的两种常用药物可能会被赋予新的用途。
研究者将多种药物与疾病配对，对两者的“分子标签”（由基因组成）进行综合检测，并以此为基础，采用一种系统计算方法， 来预测药物新的治疗适应证。他们共综合了100多种疾病和164种药物的基因表达评估结果，以预测这些药物的治疗潜力。
结果显示，西咪替丁和托吡酯分别对肺癌和炎性肠病可能具有治疗作用。之后，研究者又实施相关动物试验来验证上述预测，发现西咪替丁可在小鼠体内抑制肿瘤细胞，而口服托吡酯可明显减轻IBD大鼠模型的结肠组织损伤。
研究者指出，上述数据仅为初步研究结果，还有待临床试验加以证实，但他们提供了一种系统化方法，可重新定位现有的药物，使其有望治疗更多疾病。
■ 专家点评
转化医学 沟通无极限
复旦大学附属华山医院 刘杰
临床上大量未被攻克的难题导致临床医师对新药的期待与日俱增。相比传统意义的新药研发，老药新用极大缩短了研究周期，研究费用也大大削减，又具有良好的安全性，一直倍受青睐。
这两项新近发表在《科学转化医学》（Sci Transl Med）杂志的研究为探讨老药新用带来新的策略。通过疾病和药物相关基因谱及新的计算方法学，研究者发现两种用于溃疡和癫痫发作的老药可能分别有治疗肺癌和炎性肠病的潜能。如果进一步的研究能获得肯定结论，从某种意义上说，这两类药物或可归入靶向药物的范畴。
基础研究的突飞猛进使人类对疾病和自身的认识提高到了基因水平，但研究获得的海量信息给临床带来的获益仍不能令我们满意。如何深入挖掘和利用基础研究，尤其是人类基因组学的硕果，加快基础与临床研究间的转化，不仅是基础研究者应该思考的问题，更是摆在临床医师面前的重要课题。
要实现基础与临床的“沟通无极限”，我们可以借鉴肿瘤学的多学科协作组（MDT）理念，促进多学科的无界限充分协作，在转化医学平台上实现多学科的碰撞和交流。
而要做到这一点，就要求我们转换传统的医学教育观念，尽快培养一批具有转化医学理念的临床科学家（Physician Scientist）。
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