从知识产权、概念验证到临床应用的一个转化医学实例
江苏省人民医院教授王捷博士在DIA第三届中国年会上，就转化医学从概念形成到临床应用，通过一个实例，向与会者作了详尽阐述。王教授指出，转化研究应尽可能减少失败，而从一名临床医师的角度出发，减少转化研究失败的可能途径包括以下几方面：研发要基于坚实的基础研究；使用恰当的动物模型；化合物如在机理上存在毒性（mechanism-based toxicity），应立即中断试验；在临床研究上，要正确地设计终点，或找到并使用与所治疗疾病有关和有效的生物标记物；正确地设计“人体首次研究”（FIM: Firs
王捷教授
江苏省人民医院教授王捷博士在DIA第三届中国年会上，就转化医学从概念形成到临床应用，通过一个实例，向与会者作了详尽阐述。
王教授指出，转化研究应尽可能减少失败，而从一名临床医师的角度出发，减少转化研究失败的可能途径包括以下几方面：研发要基于坚实的基础研究；使用恰当的动物模型；化合物如在机理上存在毒性（mechanism-based toxicity），应立即中断试验；在临床研究上，要正确地设计终点，或找到并使用与所治疗疾病有关和有效的生物标记物；正确地设计“人体首次研究”（FIM: First-in-Man）以证明概念（Proof-of-Concept），这点最为重要；正确并尽早定位研发和市场的关系，做好“谨慎核查”（Due Diligence, DD）。
王教授结合自己关于肾动脉射频消融治疗高血压的研究经历，详细阐述了转化医学的经验与教训。当时，王教授所在的研究小组在临床上遇到一位患有肾结石并发生剧烈肾绞痛的患者，对其使用了多种疗法后，患者疼痛仍无法缓解。于是，当时临床医师在患者肾门处直接注射了局部麻醉药利多卡因。结果发现，患者短时内疼痛中止，同时出现尿量增加的现象，且患者平日的高血压症状也得到缓解。由此，王教授等对这个现象进行深入研究，结合既往文献资料，开展了动物实验，确认安全性及有效性后，又开展了临床试验，最终确认以介入方式（经导管肾脏去神经支配术）治疗顽固性高血压是安全和有效的。研究报告发表于《柳叶刀》杂志（Krum et al. Lancet. 2009; 373; 1275-1281; Murray et al. Lancet. 2010; 376; 1903-1909）。
相关文章
评论
我要跟帖
.jpg)
