EMA：抗癌药评估指南更新
作者： 来源：中国医学论坛报 日期：2013-03-02
导读
EMA 对抗癌药评估指南进行了更新，涉及内容包括作为药物研发整合部分的生 物标志物应用、联合治疗研究以及验证性 试验的终点选择。
EMA 对抗癌药评估指南进行了更新，涉及内容包括作为药物研发整合部分的生 物标志物应用、联合治疗研究以及验证性 试验的终点选择。
除确定适当剂量和用药方案等常规目 标之外，更新指南强调了药物研发期间确 定靶向人群的重要性。更新指南对非临床 和临床药物研发期间的生物标志物应用做 出了解释，其有助于确认治疗反应较好的患者。
从临床和方法学角度而言，总体生存 期（OS）改 善 是 最 具 说 服 力 的 临 床 试 验 转 归。无进展生存期（PFS）和无病生存期延 长亦被视为对患者有益。更新指南说明了 如何为验证性研究选择适宜终点。
更新指南的两项附录内容明确了验证性试验中应用无进展生存期的方法学考量，并 对 非 小 细 胞 肺 癌（NSCLC）、前 列 腺 癌 、 CML、骨髓增生异常综合征和造血干细胞移植提供了具体指导。
新指南指出，大部分情况下，OS 均为验 证性试验中最重要且最可信的临床获益终 点。PFS 虽然在重要性次之，但仍为本质上 的临床相关性终点，对症状性进展加以评 估可更好解读器临床重要性。基于生物标 志物的患者选择和生物学合理性可进一步 强化 PFS 的证据学强度。将 PFS 作为验证 性试验的主要终点时，肿瘤耐药性改变可 能影响后续疗效，因此至少需排除 OS 的潜 在不良影响。如果其不可行则需具备 PFS2（即 随 机 化 至 后 续 治 疗 时 客 观 肿 瘤 进 展 或全因死亡时间）。
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