2020年11月6日，中国上海——首个针对中国乙型血友病患者的《中国乙型血友病患者生存状况及医疗保障需求调研报告》(以下简称《调研报告》)在第三届中国国际进口博览会上发布。该报告在中国罕见病联盟和中国血友病协作组的指导下，由艾昆纬中国管理咨询团队完成，旨在全面了解中国乙型血友病患者在用药、医疗保障、社会适应等环节的生存现状，呼吁社会各界更多地关注乙型血友病患者，为乙型血友病医疗保障政策的完善提供扎实的论证，同时呼吁更多的社会关注和多方保障资源的投入，从而改善中国乙型血友病患者的生活质量。

全国罕见病诊疗协作网办公室副主任、中国罕见病联盟执行理事长、北京罕见病诊疗与保障学会会长李林康理事长，中国医学科学院血液病医院血栓与止血诊疗中心主任、中国罕见血液病工作组组长、中国血友病协作组组长、中国罕见病联盟血友病学组主任委员杨仁池教授，艾昆纬副总裁、大中华区商务解决方案总经理邵文斌先生、辉瑞生物制药集团中国区首席运营官吴琨先生、辉瑞生物制药集团中国区肿瘤及罕见病业务总经理李进晖女士共同出席了本次的发布会。与会嘉宾就目前中国乙型血友病诊疗面临的挑战以及患者的疾病负担进行了深度的讨论，并为乙型血友病医疗保障政策的完善献计献策。

《中国乙型血友病患者生存状况及医疗保障需求调研报告》发布仪式合影

中国乙型血友病认知不足，诊疗水平低，患者经济负担大

血友病是一种由于体内缺乏凝血因子而造成的凝血障碍性疾病。根据患者体内缺乏的凝血因子不同，血友病可分为甲型和乙型。据统计，在我国血友病的患病率为十万分之2.73，其中甲型血友病是缺少凝血因子Ⅷ引起，患病人数约占80%-85%;乙型缺少凝血因子Ⅸ，患病人数约占15%-20%。相较于甲型，我国乙型血友病患者人数更为罕见，大多数乙型患者未得到及时、全面的诊治，受医保报销额度的限制，目前进行预防治疗的患者十分有限。成人患者中，仅有53%的成人患者进行按需治疗。儿童用量较小，不易达到报销额度，但也有19%未采取预防治疗。

“乙型血友病治疗的关键在于持续性的标准化治疗，无论是按需治疗还是预防治疗的患者，一旦治疗中断，就会出血频发，关节逐渐受损，最终会导致不可逆转的严重后果。”杨仁池教授表示：“我国乙型血友病患者没有接受规范化治疗主要有两大原因。首先，医患双方疾病认知不足，且诊疗能力受限，大部分患者仍以按需治疗方案为主，仅对出血症状进行控制，不利于患者长期疾病管理;其次，由于血友病需采用终身治疗的方案，患者每年需承担高额的治疗费用，许多患者迫于经济压力无法坚持规范化治疗。”

多方聚力，共同解决乙型血友病患者医疗保障最后一公里问题

邵文斌先生表示：“近年来，社会对罕见病问题的关注越来越高，我国政府相继推出了多项政策，整体而言，我国对罕见病的保障已经实现了较大的进步，大部分罕见病用药已经能够获得较好的保障。艾昆纬中国从2018年开始对罕见病领域的药物可及、医疗保障进行深入研究，陆续发布了《中国罕见病药物可及性报告》、《中国罕见病医疗保障城市报告2020》、《中国罕见病高值药物医疗保障研究报告》，获得了强烈的社会关注和行业反响。《中国乙型血友病患者生存状况及医疗保障需求调研报告》是艾昆纬中国发布的首份聚焦某一具体罕见病疾病领域的生存调研报告。该报告显示：乙型血友病患者存在医疗保障方面还存在一系列未满足需求，包括：单次处方限量，或有出血症状才能开处方，患者需频繁去医院开药，影响生活及工作;医保报销有适应症限制，报销限额有提升空间;病种间、地区间医疗保障待遇不平衡;购药、输注场所有限，自我输注能力不足。我们的调研发现，整体而言，成人、儿童患者年自付费用占家庭年收入比重的中位数分别为20%、25%，平均值分别为32%、55%，已接近世界卫生组织灾难性支出40%的红线。”

李林康理事长表示：“针对乙型血友病患者面临的诸多挑战，我们也将会从医疗保障待遇公平性方面，帮助患者及家庭解决‘最后一公里’问题。这样一份详实的报告深入剖析了我国乙型血友病患者疾病诊疗的困境。中国罕见病联盟及血友病协作组长期为推动罕见病诊疗发展在努力，我们会携手医疗机构、患者组织、商业机构等多方，为我国乙型血友病这样的罕见病疾病发声，未来通过强化医疗保障落地政策，为罕见病中更为罕见的群体谋求福祉。提升治疗可及性，让患者及家属在身体、心理健康、及经济负担等方面都将获得全面、较大程度的改善。”

杨仁池教授表示：“中国3.8万血友病患者中，15%~20%为乙型血友病患者，这6000~8000位患者的生存状况和医疗保障需求不容忽视，《调研报告》是一个非常好的开始，为了社会、政府、企业了解这个群体打开了一扇窗。乙型血友病患者如果能够足量足疗程使用重组人凝血因子IX等治疗药物，患者及家属在身体、心理健康方面都将获得全面、较大程度的改善。值得注意的是，《调研报告》的调研对象集中在一二线城市，这些城市已经是经济发展水平、医疗保障情况较好的地区，放眼全国，上述提升空间可能更大。因此，我们需要对乙型血友病患者的生存状况、医疗保障现状持续关注、不断发声，寻求改善。”

加速引进创新药物，助力中国罕见病患者

辉瑞一直以“为患者带来改变其生活的突破创新”为目标，并始终在中国罕见病领域不断开拓发展，致力于满足更多中国患者尚未满足的需求，帮助中国血友病患者重启自如人生。辉瑞生物制药集团中国区肿瘤及罕见病业务总经理李进晖女士表示：“辉瑞全球非常重视罕见病治疗领域，目前在这个领域拥有众多在研产品，未来这些产品将陆续引入中国。辉瑞也将持续助力乙型血友病患者生存状况及医疗保障面临的挑战，积极与多方协作，助力推动可及性及改善患者生活。未来，我们还将逐步把更多创新的疗法引入中国，为更多中国罕见病患者带来治疗新希望。“

中国罕见病联盟

“中国罕见病联盟”是经国家卫健委医政医管局同意，北京协和医院、中国医药创新促进会、中国医院协会、中国研究型医院学会共同发起，由具有罕见病诊疗能力的医疗机构、高校、科研院所、企业等主体自愿联合组成的全国性、非营利性、合作性交流平台。

宗旨：联盟以助力推进“健康中国”建设为奋斗目标，坚持以人民健康为中心的发展理念，充分发挥医疗机构、高校、科研院所、企业等主体自身优势，通过多方合作，协同创新以保障罕见病患者的健康权益，提高患者生命质量。推动罕见病临床研究，完善标准化诊治体系，不断提升罕见病诊疗和保障水平，促进相关医药产业健康发展，探索中国特色的罕见病防治保障方案。

任务：1.开展理论及政策研究。2.推动学术交流。3.提高诊疗水平。4.加强人才培养。5.加快科技创新。6.促进国际合作。7.开展科普宣传。8.信息系统建设。9.完善防控体系。10.其他相关工作。

中国血友病协作组

2004年，在世界血友病联盟的支持下，成立中国血友病协作组，组长单位为中国医学科学院血液病医院。下设登记、护理、实验诊断与物理治疗4个工作组。2008年根据工作需要增设儿科工作组。中国血友病协作组在中华医学会血液学分会血栓与止血学组的领导下，将中国按行政区域划分为6大块，在各自区域内对医生、护士、患者及其家属开展血友病宣教工作。2009年11月，原卫生部建立血友病病例信息管理制度，指定中国医学科学院血液病医院作为国家血友病病例信息管理中心，并成立了省级血友病信息管理中心。旨在让血友病的防治网络不断向基层延伸，提高血友病的知晓率、提升我国的诊治水平，并推动血友病关爱事业。

艾昆纬(IQVIA)

IQVIA自1994年在中国开展商业解决方案业务，作为一个全球化的医疗健康领域服务商，IQVIA 中国公司充分运用其丰富的行业经验和领先的技术，迅速扩张业务版图，达到中国医院渠道和零售渠道的数据信息全面覆盖，实现中国医院市场全景解析。随着循证医学的率先引入，IQVIA中国公司不断加强在医药行业咨询领域的投入，结合强大的全球数据资产、丰富的项目经验和专业的团队，在中国形成了能够提供覆盖全行业、跨职能且贯穿产品整个生命周期的全方位、高质量的咨询服务。作为中国医疗健康领域的思想领袖，IQVIA中国致力于为客户提供所需要的市场情报，帮助他们的商业决策制定。

辉瑞公司：为患者带来改变其生活的突破创新

在辉瑞，我们致力于运用科学以及我们的全球资源来提供能延长并明显改善人类寿命的治疗。在医疗卫生产品(包括创新药和疫苗)的探索、研发和生产过程中，我们均建立了质量、安全和价值标准。每天，发达和新兴市场的辉瑞员工都致力于推进健康，以及能够应对我们这个时代最为棘手的疾病的预防和治疗方案。辉瑞还与世界各地的医疗卫生专业人士、政府和社区合作，支持世界各地的人们能够获得更为可靠和可承付的医疗卫生服务。这与辉瑞作为一家卓越的创新生物制药公司的责任是一致的。170多年来，辉瑞一直努力为人们提供更好、更优质的服务。