辉瑞「氯苯唑酸软胶囊」即将在中国获批
作者：医药魔方 来源：医药魔方 日期：2020-09-25
导读
9月21日，辉瑞在中国提交的氯苯唑酸软胶囊上市申请进入「在审批」阶段，有望于近期正式获批，用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关的住院治疗。
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氯苯唑酸软胶囊
9月21日，辉瑞在中国提交的氯苯唑酸软胶囊上市申请进入「在审批」阶段，有望于近期正式获批，用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)，以减少心血管死亡及心血管相关的住院治疗。
ATTR-CM是一种罕见的致死性疾病，由一种转运蛋白，转甲状腺素蛋白不稳定引起的。转甲状腺素蛋白由4个相同的部分(四聚体)组成。当不稳定的转甲状腺素蛋白四聚物解离，就会导致错误折叠的蛋白形成淀粉样纤维沉积于心脏，从而使心肌变得僵硬，最终导致心力衰竭。
FDA于2019年5月批准辉瑞Vyndaqel(氯苯唑酸葡甲胺，tafamidis meglumine)和Vyndamax(氯苯唑酸)上市，这是转甲状腺素蛋白稳定剂氯苯唑酸的2种口服制剂，能够选择性地与转甲状腺素蛋白结合，稳定转甲状腺素蛋白的四聚体，减缓导致ATTR-CM的淀粉样物质的形成。
值得一提的是，Vyndaqel(维达全，氯苯唑酸葡甲胺)已经于2020年2月在中国获批，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)I期症状性成人患者，以延缓其周围神经功能损害。
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