自 2001 年起，《麻省理工科技评论》每年都会评选出当年的“十大突破性技术”。2月27日，2020年“十大突破性技术”名单如期而至。此次榜单寻找的是那些真正改变生活和工作方式的突破。

入选2020年“十大突破性技术”的包括无法入侵的互联网(Unhackable internet)、超个性化药物(Hyper-personalized medicine)、数字货币(Digital money)、抗衰老药(Anti-aging drugs)、人工智能发现分子(AI-discovered molecules)、超级星座卫星(Satellite mega-constellations)、量子优越性(Quantum supremacy)、微型人工智能(Tiny AI)、差异隐私(Differential privacy)、气候变化归因(Climate change attribution)。本文将医疗健康相关部分进行编译。

超个性化药物(Hyper-personalized medicine)

重要性：为单个患者量身定制的基因药物，给此前无法治愈疾病的人带来了希望。

主要研究者：T Children’s Project、Boston Children’s Hospital、Ionis Pharmaceuticals、FDA

成熟期：现在

由特定DNA错误导致的极其罕见的疾病患者，现在有了一线生机——基因修复。这归功于可以根据个体基因量身定制的全新药物。

Mila Makovec就是这样的一个“幸运儿”。她患有一种由独特的基因突变引起的致命性疾病。2019年10月，她的病例被刊登在《新英格兰医学杂志》(New England Journal of Medicine)上，当时医生们对她的基因缺陷进行了解读，并为她量身定制了药物。他们还用她的名字给这种药命名为milasen。

虽然Mila目前还没有被治愈，但病情已经稳定了：癫痫发作减少了，可以在别人的帮助下站立和行走。

该治疗方法之所以能实现，就是因为天时地利人和——开发一种全新的基因药物从未如此之快，也从未有过更好的机会。新药物可能采取基因替代、基因编辑或反义核酸(Mila所接受的类型)的形式，反义核酸类似于一种分子擦除剂，用于擦除或修复错误的遗传信息。这些疗法的共同之处在于，它们能以数字化的方式和速度被编程，纠正修复遗传疾病。

像Mila这样的幸运儿还有多少?到目前为止，虽然还只有少量。但未来可期。

当然，针对单一患者的“多对一”疗法也面临着挑战。因为它们与现行的药物开发、测试和销售的方法都背道而驰。当这些药物只帮助一个人的时候，却需要大型团队来设计和制造，谁来为它们买单?

抗衰老药(Anti-aging drugs)

重要性：可以通过延缓衰老来治疗许多不同的疾病(包括癌症、心脏病和失智症)。

主要研究者：Unity Biotechnology、Alkahest、Mayo诊所、Oisín生物技术、Siwa Therapeutics

成熟期： 5年内

2019年1月4日，来自美国的一个科学家小组在《柳叶刀》子刊EbioMedicine杂志上首次发表了用抗衰老类药物——Senolytics治疗人类一种与年龄相关的致命疾病的积极结果。

Senolytics通过去除随着年龄增长而积累的“衰老”细胞而起作用。这些“衰老”细胞，可以产生低水平的炎症反应，抑制正常的细胞修复机制，并让邻近细胞身处有毒的环境。

2019年6月，总部位于旧金山的Unity Biotechnology报告了对轻度至重度膝盖骨关节炎患者的初步结果。预计将在2020年下半年公布更大临床试验的结果。该公司还在开发类似药物，以治疗与年龄有关的眼部和肺部疾病等。

Senolytics以及许多其他有针对性的疗法正在人体试验中，这些方法针对的就是衰老和各种疾病的根源所在的生物进程。

一家名为Alkahest的公司向患者注入年轻人血液中发现的成分，并表示希望阻止患有轻度至中度阿尔茨海默氏病患者的认知和功能下降。该公司的帕金森氏症和失智症药物也在人体试验中。

2019年12月，德雷克塞尔大学医学院的研究人员甚至试图研究一种含有免疫抑制药物雷帕霉素的面霜是否可以减缓 人体皮肤的衰老。

所有这些研究都反映出研究人员正在不断努力，以了解与衰老相关的许多疾病(例如心脏病、关节炎、癌症和失智症)，期望可以通过“破解”来延迟其发作。

人工智能发现分子(AI-discovered molecules)

重要性：一种新药商业化平均需要花费约25亿美元。原因之一是难以找到有希望成为药物的分子。

主要研究者：Insilico Medicine、Kebotix、Atomwise、多伦多大学、BenevolentAI、Vector Institute

成熟期：3-5年

据研究人员估计，有望转化为挽救生命的药物的分子数量约为1060 ，这比太阳系中所有原子的数量还要多。

现在，机器学习工具可以利用信息来探索现有分子及其特性的大型数据库，从而产生新的可能性。这样可以更快、更便宜地发现新的候选药物。

2019年9月，香港Insilico Medicine和多伦多大学的一组研究人员通过合成AI算法找到的几种候选药物，证明该策略的有效性。研究人员使用类似于深度学习和生成模型的技术，确定了大约30,000种具有理想特性的新颖分子。他们从中选择了6个进行合成和测试。其中一项在动物实验中证明很有潜力。

从事药物发现的化学家经常去设想一种新分子，现在，这些科学家有了新的工具来扩大他们的想象力。