Magenta Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发创新药物用于自身免疫性疾病、血液癌症和遗传性疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已授予一次性细胞疗法MGTA-456治疗多种遗传性代谢紊乱疾病的再生医学先进疗法资格(RMAT)。

RMAT是2016年12月美国修改“21世纪治愈法案(21st Century Cures Act)”的再生医疗条款时，为了加速创新再生疗法的开发和审批而制定的一种Fast track制度。RMAT可以是细胞疗法、治疗性组织工程产品、人类细胞及组织制品，或是其他包含了再生医学技术制品的联合疗法。在研药物要获得RMAT资格认定，必须要有初步的临床研究数据证明药物在治疗、延缓、逆转或治愈严重或危及生命的疾病或是在未满足医疗需求方具有积极的结果。RMAT资格认定提供了类似于突破性药物资格(BTD)的优惠政策，包括与FDA进行早期互动、优先审查、加速审批的可能性。

MGTA-456是一种一次性的细胞疗法，旨在通过扩增脐带血中所含干细胞的数量，为无法找到合适匹配供体的患者提供最佳数量的最佳匹配健康干细胞。MGTA-456旨在通过提供高剂量的干细胞来阻止遗传性代谢紊乱的进展，这些干细胞可以在患者体内再生匹配良好的新免疫系统。早期临床结果表明，与传统的脐带血移植相比，这种方法产生的干细胞剂量增加。

目前，Magenta公司正在开发MGTA-456作为一种治疗多种疾病的疗法。该公司正在开展一项II期研究，评估MGTA-456治疗年龄大于6个月的Hurler综合征、脑肾上腺白质营养不良(cALD)、异染性白质营养不良(MLD)或球细胞白质营养不良(GLD)患者。

之前公布的该研究中接受治疗的前5例可评估患者随访6个月的结果显示出快速且持续的疾病受益迹象，这在这些疾病的其他研究性药物中是看不到的：(1)Hurler综合征患者在治疗后最早在第42天血液中先前缺乏的酶水平恢复正常，治疗6个月后有毒代谢物继续减少;(2)cALD患者治疗后最早在第28天磁共振成像(MRI)显示脑内炎症消退，治疗6个月后神经功能评分稳定，提示病情进展已被阻止，Loes评分(量化MRI发现的脑异常和萎缩严重程度的方法)在6个月时也保持稳定;(3)所有5例可评估患者都得到了FDA统一的中性粒细胞移植的主要终点。

Magenta公司计划在2019年底前公布研究的最新数据。该公司首席医疗官John Davis表示：“此次RMAT资格认定是基于我们迄今为止提供的令人鼓舞的临床数据，同时也是监管方面的一个重要里程碑，是对MGTA-456治疗遗传性代谢紊乱患病儿童变革性、挽救生命潜力的认可。我们期待着与FDA密切合作，以期通过正在进行的II期研究迅速推进MGTA-456，并在2020年将其推进至潜在的关键性研究。”