百济神州(BeiGene)是一家处于商业阶段的生物医药公司，专注于开发和商业化用于癌症治疗的创新型分子靶向和免疫肿瘤药物。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已受理BTK抑制剂泽布替尼(zanubrutinib)的新药申请(NDA)并授予了优先审查资格，处方药用户收费法(PDUFA)目标日期为2020年2月27日。该NDA申请批准泽布替尼用于治疗既往已接受过至少一种疗法的套细胞淋巴瘤(MCL)患者。今年早些时候，FDA授予了泽布替尼针对该适应症的突破性疗法认定(BTD)。

百济神州高级副总裁、全球药政事务负责人闫小军女士表示：“泽布替尼是一款强效选择性BTK抑制剂，旨在最大化BTK占有率、最小化脱靶效应，该药针对多种B细胞恶性肿瘤已展现出作为新治疗方案的潜力。我们很自豪在美国递交的首份NDA被受理并被授予优先审评资格，用于治疗复发/难治套细胞淋巴瘤，这是一种高度侵袭性淋巴瘤。目前，公司正在针对泽布替尼开展一项广泛的全球临床开发项目，该项目由八项3期或潜在注册临床研究组成，包括两项头对头对比试验;目前，所有项目中已有约1500例患者接受了泽布替尼治疗。”

泽布替尼NDA的数据包，包括了在共计123例患者中开展的两项临床试验——一项泽布替尼用于治疗B细胞淋巴瘤患者的全球1/2期临床试验(NCT02343120)和一项在中国开展的泽布替尼用于治疗复发/难治性(R/R)MCL患者的多中心2期临床试验(NCT03206970);以及在五项临床试验中641例患者的安全数据以及非临床数据。

淋巴瘤是一组起源于B、T或NK细胞的含多种亚型的恶性肿瘤。套细胞淋巴瘤(MCL)通常是侵袭性的非霍奇金淋巴瘤(NHL)，起源于“套区”的B细胞。2014年，美国约有70800例新增NHL病例，其中MCL新增病例为总数的6%(约4200例)。MCL通常预后很差，中位生存期为三至四年。MCL在诊断时通常已经处于疾病晚期。

泽布替尼是一款由百济神州科学家自主研发的在研的布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的关键性临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种淋巴瘤，包括：华氏巨球蛋白血症(WM)、慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)、滤泡性淋巴瘤、边缘区淋巴瘤(MZL)等。

之前，美国FDA已授予泽布替尼用于治疗WM患者的快速通道资格(FTD)以及用于治疗先前至少接受过一种治疗的成年MCL患者的突破性疗法认定(BTD)。中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)正在对泽布替尼用于治疗R/R MCL和R/R CLL/SLL的新药上市申请(NDA)进行审评，两者均被纳入优先审评。

如果获批上市，泽布替尼将与艾伯维/强生的重磅BTK抑制剂Imbruvica(中文品牌名：亿珂，通用名：ibrutinib，伊布替尼)以及阿斯利康的BTK抑制剂Calquence(acalabrutinib)展开竞争。

Imbruvica是全球获批的首个BTK抑制剂，2013年11月上市以来已获批6种疾病多达10个适应症，销售额直线上升，2018年已达到44.54亿美元。今年上半年，强生记录的销售额超过16亿美元，同比增长超过三分之一，艾伯维记录的销售额为11亿美元，增长29%。阿斯利康Calquence今年上半年销售额6400万美元，该药于2017年获批上市治疗MCL，目前正被开发用于多种B细胞肿瘤，一/二线治疗CLL III期临床已获得成功。

医药市场调研机构EvaluatePharma预测，随着市场的不断渗透及适应症的不断增加，Imbruvica在2024年的全球销售额将达到95亿美元，成为继Keytruda(可瑞达)、Opdivo(欧狄沃)之后的全球第三大畅销肿瘤药。

在中国，Imbruvica(亿珂)于2017年8月获批，单药治疗CLL/SLL以及既往至少接受过一种治疗的MCL。去年10月，Imbruvica降价65%进入医保目录，11月获准成为国内首个治疗WM的靶向口服药。