贫血新药！新基红细胞成熟剂luspatercept在美欧进入审查，治疗β地中海贫血/骨髓增生异常综合症
新基（Celgene）与Acceleron制药公司近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）的生物制品许可申请（BLA），该药是一种实验性红细胞成熟剂，具体用于治疗：（1）骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞（ring sideroblast，RS）并且需要输注红细胞（RBC）的极低危至中危骨髓增生异常综合症（MDS）相关贫血成人患者；（2）需要定期输注红细胞的β地中海贫血相关贫血成人患者。
新基(Celgene)与Acceleron制药公司近日联合宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已受理luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症(MDS)的生物制品许可申请(BLA)，该药是一种实验性红细胞成熟剂，具体用于治疗：(1)骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞(ring sideroblast，RS)并且需要输注红细胞(RBC)的极低危至中危骨髓增生异常综合症(MDS)相关贫血成人患者;(2)需要定期输注红细胞的β地中海贫血相关贫血成人患者。
FDA已授予该BLA中β地中海贫血适应症优先审查，处方药用户收费法(PDUFA)目标日期为2019年12月4日。MDS适应症为标准审查，PDUFA目标日期为2020年4月4日。
2家公司还宣布，欧洲药品管理局(EMA)已受理luspatercept的上市许可申请(MAA)，目前正在对其进行审查。
luspatercept的监管申请，基于2项III期临床研究的数据，其中：BELIEVE研究在输血依赖性β地中海贫血患者中开展，MEDALIST研究在极低至中位MDS患者中开展。这2项研究均达到了主要终点和全部关键次要终点。结果显示，与安慰剂组相比，luspatercept治疗组患者输血负担显著减少。这2项研究的数据已在2018年美国血液学会(ASH)年会上公布。
luspatercept是一种首创的(first-in-class)红细胞成熟剂(EMA)，可调节晚期红细胞的成熟。该药是一种可溶性融合蛋白，由人IgG1的Fc结构域与激活素IIB型受体(ActRIIB)胞外结构域融合而成，作为一种配体陷阱，通过靶向结合可调节晚期RBC成熟的转化生长因子(TGF)-β超家族的特定配体，减少Smad2/3信号通路的激活，改善无效红细胞的生成，促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平。
luspatercept由新基与Acceleron制药公司合作进行全球开发。目前，双方也正在评估luspatercept治疗ESA初治、低危MDS患者(III期COMMANDS研究)和非输血性β地中海贫血(II期BEYOND研究)以及骨髓纤维化的潜力。业界对luspatercept的商业前景也十分看好。去年底，EvaluatePharma发布报告《Vantage 2019 Preview》，盘点了全球20个最有价值的研发项目，luspatercept以31亿美元的净现值(NPV)位列第18位。
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