RNAi治疗罕见肝病！Arrowhead公司第二代皮下注射RNAi疗法ARO-AAT启动适应性II/III期研究
Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司，近日该公司宣布已获美国食品和药物管理局（FDA）批准，推进实验性RNAi药物ARO-AAT的一项适应性II/III期研究，该研究有可能作为ARO-AAT的关键注册研究。
ARO-AAT是该公司第二代皮下给药的RNAi疗法，目前正被开发用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏(AATD)相关的肝病，这是一种罕见的遗传性肝病，严重损害受影响个体的肝脏和肺脏。
ARO-AAT旨在抑制突变的α-1抗胰蛋白酶(Z-AAT)蛋白在肝脏的产生，这是AATD患者进行性肝病的原因。减少炎症性Z-AAT蛋白的产生有望阻止肝病的进展，并可能使其再生和修复。
Arrowhead公司计划在2019年第二季度在美国的不同临床试验点对AATD相关肝病患者进行ARO-AAT II/III期临床研究的适应性设计，随后在欧洲的不同国际临床试验点进行，尚需等待监管提交和审查。该研究建议的主要目标是评估安全性和药效学剂量反应，并评估疗效，定义为：AATD相关肝病的组织学分级量表改善，以及研究结束时活检肝纤维化Ishak评分系统确定的纤维化无恶化。该公司计划在启动后提供额外的研究细节。
Arrowhead公司致力于通过抑制引起顽固性疾病的基因来开发治疗这些疾病药物。利用广泛的RNA化学和有效的递送方式，该公司旨在触发RNA干扰(RNAi)机制，诱导目标基因的快速、深度、持久的敲除。RNA干扰(即RNAi)是细胞中存在的一种机制，抑制特定基因的表达，从而影响特定蛋白质的产生。Arrowhead公司的RNAi疗法利用了基因沉默的天然途径。目前，该公司已有多个实验性RNAi疗法进入临床开发。
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