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治疗蛋白质加工缺陷,Proteostasis Therapeutics将获7430万美元新一轮融资

作者:Mailman 来源:动脉网 日期:2018-10-25
导读

治疗蛋白质加工缺陷,Proteostasis Therapeutics将获7430万美元新一轮融资

关键字: 蛋白质加工缺陷

2018年10月24日,动脉网获悉,Proteostasis Therapeutics(Nasdaq:PTI)宣布发行1100万支普通股,每股定价6.75美元。在扣除承销折扣、佣金以及发行成本之前, Proteostasis预计获得7430万美元的总融资。Proteostasis已授予承销商30天期权以及额外165万股普通股的购买权。此次发行如果满足惯例成交条件,预计将于2018年10月26日左右完成。Leerink Partners、Piper Jaffray&Co.和Cantor Fitzgerald&Co.担任此次股票发行的联合配售代理人,HC Wainwright&Co担任此次发行的首席经理。

Proteostasis打算利用该笔资金研发PTI-428的关键通路,并继续推进PTI第3阶段的药物PTI-428、PTI-801和PTI-808的三联疗法,以及用于立项研究的初始材料、营运资金以及其他一般企业用途。

Proteostasis于2016年2月完成IPO,获5000万美元融资,此前该公司完成3轮融资,共获1.11亿美元。

Proteostasis专利性的DRT™平台基于功能性相关细胞测定的表型筛选方法,以及最先进的药物化学工具,研发调节蛋白质稳态的的新药物。Proteostasis利用该平台开发了新的三联CF(囊性纤维化)疗法。目前,该疗法处于临床前开发阶段,三联疗法的药物包括: PTI-428,一种 CFTR(囊性纤维化跨膜传导调节因子)放大器,最先进的临床候选药物,可以增加基因型中体外CFTR蛋白水平,是一种首创新药;PTI-801,一种 CFTR体外校正剂,与已知校正剂有着良好的协同作用;PTI-808,目前处于临床前开发阶段,是一种CFTR增效剂,具有体外增强突变基因 F508del CFTR的作用,当与PTI-428和PTI-801联用可使F508del CFTR恢复到正常水平 。

CF是一种威胁人类生命健康的常染色体隐性遗传疾病,全世界有7万人患有这种疾病。现如今,虽然疾病治疗方案的改善和治疗CF的新药的出现延长了患者预期寿命(一些CF患者现在可以活到40岁以上),但是CF仍然是导致过早死亡的无法治愈的疾病。

研究表明, CFTR基因的突变已经确定为CF的诱因。目前,治疗CFTR基因选择性突变的是一类称为CFTR的调节剂。2018年3月,FDA指定Proteostasis研发的CFTR放大器PTI-428为突破性治疗药物,这将加速PTI-428的开发和审查,除PTI-428之外,获得指定突破性治疗药物的CFTR调节剂还有Kalydeco®和Orkambi®。

目前,Proteostasis正利用其专利性的技术平台与多个医药公司合作:与Astellas Pharma合作研究和鉴定未折叠蛋白反应(UPR)通路的疗法,还与Biogen合作研究和鉴定神经退行性疾病的治疗候选药物。

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