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胰腺癌克星?FDA授予孤儿药地位!

作者:生物探索 来源:生物探索 日期:2016-11-23
导读

         Napabucasin是一种口服的靶向药,抑制的靶点是STAT3,具体的作用机制据说是抑制了肿瘤组织里面的一群地位最高的细胞——肿瘤干细胞。

        Napabucasin是一种口服的靶向药,抑制的靶点是STAT3,具体的作用机制据说是抑制了肿瘤组织里面的一群地位最高的细胞——肿瘤干细胞。

        目前,Napabucasin药物(也称BBI608)还在研发阶段,不过已经在胰腺癌、胃或者食管交界处肿瘤、三阴乳腺癌、卵巢癌和非小细胞肺癌有了初步的临床数据。

        Napabucasin是一种口服的靶向药,抑制的靶点是STAT3,具体的作用机制据说是抑制了肿瘤组织里面的一群地位最高的细胞——肿瘤干细胞(cancer stemness)。

        肿瘤干细胞是什么鬼?做个比喻,肿瘤干细胞可以简单理解为蜂巢里面的蜂王,负责产生后代,如果可以杀死蜂王,这个蜂巢也就挂了。有研究认为,肿瘤干细胞就是具有蜂王功能的肿瘤细胞,如果我们可以杀死他们,肿瘤基本也就挂了。

        Napabucasin已经获得俩孤儿药地位了,表明FDA对这种新类别药物的期待与后续看好,也能加快后续的研发速度。

        2016年6月份,FDA授予Napabucasin孤儿药地位,针对的是胃或者食管交界处肿瘤。这个临床招募了46名患者:对于没有进行过紫杉醇化疗的,75%的患者肿瘤不会长大,中位生存期是39.3周,有效率31%;对于用过紫杉醇化疗的,68%的患者肿瘤没有长大,中位生存期是33周,有效率11%。

        2016年11月14号,FDA授予Napabucasin针对胰腺癌的孤儿药地位。胰腺癌五年生存率只有7%!这个临床招募了37名胰腺癌的患者,10名患者的肿瘤缩小,有效率是27%,另外还是17名患者肿瘤稳定不进展,所以总的疾病控制率是73%。与传统的治疗方法相比,这个疗效是出乎意料之外的。当然,目前研究数据还比较少。

        另外,今年的ASCO年会也公布了Napabucasin针对三阴乳腺癌、卵巢癌和非小细胞肺癌的临床数据。针对三阴性乳腺癌。招募33位一线治疗失败的三阴乳腺癌患者,接受Napabucasin联合紫杉醇的治疗,最后有13%的患者肿瘤缩小,55%的患者肿瘤不进展。针对铂类治疗失败的卵巢癌。招募56名患者,接受Napabucasin联合紫杉醇的治疗,最后有25%的患者肿瘤缩小,56%的患者肿瘤不进展。针对非小细胞肺癌。招募27名患者,接受Napabucasin联合紫杉醇的治疗,最后有11%的患者肿瘤缩小,68%的患者肿瘤不进展。

        梅斯医学小编检索了一下国际相关临床试验,发现正在进行中的临床试验有16项,主要是针对各种肿瘤的研究。包括肝癌,肺癌,结肠癌,胰腺癌,三阴乳腺癌等,初步数据都是令人惊喜的。如果这个药物快速上市,有可能继PD-1和CDK抑制剂后,又一重磅炸弹!尤其是针对肿瘤干细胞的治疗,是令人期待的。

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