美国生物技术巨头安进(Amgen)多发性骨髓瘤药物Kyprolis近日在英国监管方面遭受挫折。英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)已拒绝将Kyprolis用于英国国家服务系统(NHS)。NICE表示，Kyprolis+来那度胺+地塞米松三联疗法不具有成本效益，不推荐将该组合用于既往接受过至少一种疗法的多发性骨髓瘤患者。

今年9月，苏格兰医药协会(SMC)也拒绝批准Kyprolis，该机构认为Kyprolis在临床中的表现并不是那么令人满意，不足以支持该药用于国家服务系统。

Kyprolis是一种静脉给药的不可逆蛋白酶体抑制剂，于2015年11月获欧盟批准，联合来那度胺及地塞米松用于既往已接受过至少一种疗法的复发性多发性骨髓瘤(RMM)。在美国，Kyprolis+来那度胺+地塞米松三联疗法于2015年7月获批。此次批准，使Kyprolis成为美国和欧盟批准用于组合疗法治疗复发性多发性骨髓瘤的首个不可逆蛋白酶体抑制剂。

在关键性III期临床研究ASPIRE中，与来那度胺+地塞米松组合疗法相比，Kyprolis+来那度胺+地塞米松三联疗法使无进展生存期大幅延长(中位PFS：26.3个月 vs 17.6个月)。来自III期临床研究ENDEAVOR的数据显示，与武田抗癌药万珂(Velcade，硼替佐米)+地塞米松组合疗法相比，Kyprolis联合地塞米松使无进展生存期显著延长(中位PFS：18.7个月 vs 9.4个月)。

多发性骨髓瘤(MM)是一种血液系统恶性肿瘤，无法治愈且复发率很高。在欧洲，每年确诊多发性骨髓瘤的患者数高达3.9万例，每年死亡病例达2.4万例。英国新增约4900例，患者5年生存率不足50%，突出了对新的治疗方案的迫切需求。