最近，发表于《Journal of Clinical Oncology》杂志上的APL0406试验最终结果表明，与全反式维甲酸(ATRA)+化疗相比，低危或中危急性早幼粒细胞白血病(APL)患者经ATRA+三氧化二砷治疗后，获益随时间推移而明显增加。

该试验的初始结果表明，ATRA+三氧化二砷联合方案一线治疗APL患者的疗效要优于标准ATRA+化疗。这些新数据显示，ATRA+三氧化二砷虽然产生了相似的完全响应率，但无事件生存率、累积复发率和50个月总生存率却得到了明显改善。

Uwe Platzbecker医学博士说，这些结果支持了ATRA+三氧化二砷可用于治疗新诊断APL，并且强调该方案可作为低危和中危患者的新标准治疗方案。另外，下一步需探讨该方案治疗其它APL亚型如高危、儿科和年老患者的疗效。

根据该研究，APL标准治疗方案——ATRA+化疗可导致严重血液学毒性反应频发，并增加了继发性髓系肿瘤发生风险。近年来，三氧化二砷已作为APL的单药治疗方案，并且已被批准治疗复发/难治性疾病。

该研究中，Platzbecker及其同事探讨了三氧化二砷作为一线方案的疗效。该前瞻性试验纳入了263例年龄18-71岁的新诊断APL患者，随机分配至ATRA+三氧化二砷组或ATRA +化疗组。结果显示，两组患者的完全响应率都非常高，分别为100%和97%。然而，中位随访40.6个月的结果显示，三氧化二砷组患者的无事件生存率(97.3% vs 80%;P < 0.001)、累积复发率(1.9% vs 13.9%;P = 0.0013)和50个月时的总生存率(99.2% vs 92.6%;P = 0.0073)均明显改善。

研究人员说，这项研究表明，与ATRA/化疗相比，ATRA/三氧化二砷联合方案明显提高了新诊断、低危或中危APL患者的生存率，同时降低了复发风险。先前资料报道了这两种治疗方案在无病生存率和累积复发风险方面无显著差异，但当前这项研究的结果向我们证实了，无化疗方案ATRA+三氧化二砷具有更高的抗白血病疗效。

另外，化疗组中有更多患者发生了3/4级血液学毒性反应，中性粒细胞减少症和血小板减少症持续超过15天;另外，发热性中性粒细胞减少症也更多见。