VX-770在有囊性纤维化和G551D-CFTR突变者中的效果
作者： 来源：中国医学论坛报 日期：2010-11-18
导读
治疗囊性纤维化的一种新方法涉及改善突变囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）的功能。VX-770，一种CFTR增强剂，已显示可增加野生型和有缺陷细胞表面CFTR的体外活性。美国学者对39例有囊性纤维化和至少一个G551D-CFTR等位基因的成年病人进行了VX-770或安慰剂治疗比较。
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