用浆细胞靶向疗法治疗单克隆性丙种球蛋白相关的硬化性粘液水肿
HDIVig似乎可有效治疗非重症硬化性黏液水肿。需维持治疗以避免复发。靶向分泌MG的浆细胞克隆的化疗似乎可治疗这种难治性的重症病例。
HDIVig似乎可有效治疗非重症硬化性黏液水肿。需维持治疗以避免复发。
靶向分泌MG的浆细胞克隆的化疗似乎可治疗这种难治性的重症病例。
摘要：
硬化性黏液水肿是一种罕见全身性皮肤粘蛋白增多症，常与单克隆性丙种球蛋白病(MG)有关。Mahévas等研究人员在法国开展了一项多中心的回顾性研究，共招募了33位患者，评估MG相关性硬化性黏液水肿的临床和治疗特征。
采用转录组学方法分析皮肤分子特征。皮肤症状包括丘疹(100%)、硬皮病样(91%)和狮面(39%)。MG涉及所有患者的IgG亚型，主要是λ轻链(73%)。4/33例患者被诊断为相关血液恶性肿瘤(12%;2例阴燃骨髓瘤、1例慢性淋巴细胞白血病和1例伴多系发育不良的难治性血细胞减少)。腕管综合征(33%)、关节痛(25%)和皮肤神经综合征(18%)是最常见的全身并发症。
1位粘液性心脏病患者死于急性心力衰竭。单纯静脉注射免疫球蛋白(HDIVig)或联合类固醇治疗似乎对非重症患者很有效(13/31例患者获得临床完全缓解)。重症病例(HDIVig难治性或有中枢神经系统或心脏受累的病例)采用来那度胺和(或)硼替佐米联合地塞米松和HDIVig可获得明星改善。
4/5位患者采用血浆置换、HDIVig和高剂量皮质类固醇紧急处理DNS时，神经症状完全缓解。采用定量反向转录-PCR (RT-PCR)对6例硬化性黏液水肿皮肤样品进行分析发现，硬化性黏液水肿皮肤的促纤维化通路水平(转化生长因子β[TGFβ]和胶原蛋白-1)明显高于健康皮肤。
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