《科学》(Science)杂志发表了一项法国肾上腺脑白质营养不良基因治疗研究结果。2例儿童接受治疗,疾病控制稳定。这2例儿童完全恢复,对于这种可数月内毁掉脑组织的疾病,确实出乎意料。肾上腺脑白质营养不良(ALD)为脑白质营养不良症最常见的形式,每年法国有35例肾上腺脑白质营养不良儿童出生,但常于儿童期死亡。
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