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近日,《科学》杂志发表了法国学者的一项研究[Science 2009,326(5954):818],通过基因疗法“纠正”造血干细胞的基因,再通过造血干细胞移植,治疗了2例肾上腺脑白质营养不良(ALD)患儿。
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