Designer DNA试剂可降低骨髓瘤干细胞的丰度
许多患有多发性骨髓瘤(一种血液癌症)的患者最终对另一种治疗产生耐药性。部分原因是癌症干细胞驱动疾病-不断自我更新的细胞。如果疗法不能完全破坏这些恶性干细胞，那么癌症很可能会继续复发。
许多患有多发性骨髓瘤(一种血液癌症)的患者最终对另一种治疗产生耐药性。部分原因是癌症干细胞驱动疾病-不断自我更新的细胞。如果疗法不能完全破坏这些恶性干细胞，那么癌症很可能会继续复发。
加州大学圣地亚哥分校医学院和爱奥尼斯制药公司的研究人员正在采取一种新的靶向治疗骨髓瘤的方法-沉默IRF4，该基因可使骨髓瘤干细胞和肿瘤细胞增殖并存活。过去的研究表明，高IRF4水平与该病患者较低的总生存率有关。
在2021年1月20日发表于《细胞干细胞》上的一项研究中，研究小组详细介绍了他们用反义寡核苷酸抑制IRF4的成功，该寡核苷酸是一种工程化的DNA，专门设计用于结合编码IRF4的遗传物质，从而使其降解。根据临床前研究数据，该寡核苷酸是爱奥尼斯(Ionis)开发的一种研究性反义药物，被称为ION251，可降低疾病负担，减少骨髓瘤干细胞丰度并提高患有人类骨髓瘤的小鼠的存活率。
作者说，这些结果支持最近启动的一项I期临床试验，以评估ION251治疗骨髓瘤患者的安全性和有效性。
作为科学家，我们通常不与患者直接接触，以提醒我们研究可以做什么，或为什么它很重要。但是我一直在与当地的多发性骨髓瘤患者支持小组合作。他们启发了我。他们提出最有见地的问题，这确实使它变得个人化。我希望这项工作最终将为他们提供新的潜在治疗方法，以防止复发并最终变得更好。”
莱斯利·克鲁斯(Leslie Crews)，博士学位，共同作者，加州大学圣地亚哥分校医学院再生医学系助理教授
加州大学圣地亚哥分校医学院和爱奥尼斯制药公司在研发反义药物方面有着悠久的合作历史。几种爱奥尼斯(Ionis)反义药物已获得商业批准，包括美国食品和药物管理局(FDA)批准的SPINRAZA，一种治疗脊髓性肌萎缩的药物。另外，其他几种疗法目前正在临床试验中。
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