Aprea的Eprenetapopt尚未达到治疗TP53突变性骨髓增生异常综合症的主要终点
作者：佚名 来源：MedSci梅斯 日期：2021-01-01
导读
骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndromes，MDS)是一组异质性恶性造血干细胞疾病，特征包括血细胞异型增生、无效造血以及程度不一的急性白血病转化风险。MDS患者的红细胞、血小板和成熟粒细胞有不同程度的生成减少，还会出现功能缺陷;这些异常通常会引起贫血、出血和感染风险升高。
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骨髓增生异常综合症
骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndromes，MDS)是一组异质性恶性造血干细胞疾病，特征包括血细胞异型增生、无效造血以及程度不一的急性白血病转化风险。MDS患者的红细胞、血小板和成熟粒细胞有不同程度的生成减少，还会出现功能缺陷;这些异常通常会引起贫血、出血和感染风险升高。
Aprea Therapeutics本周一宣布，其III期临床试验评估了Eprenetapopt与阿扎胞苷联用对比单用阿扎胞苷治疗TP53突变型骨髓增生异常综合症的安全性和有效性，但结果显示，联合治疗组未能达到完全缓解(CR)率的主要终点。该公司表示，与仅使用阿扎胞苷的患者相比，使用eprenetapopt联合阿扎胞苷治疗组的患者的CR率要高53%，但“未达到统计学差异”。
Aprea Therapeutics首席医学官Eyal Attar表示：“尽管我们对顶线结果感到失望，但我们仍然相信eprenetapopt可以为TP53突变型恶性肿瘤患者提供临床益处”。
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