ASH 2020：Momelotinib治疗血小板计数较低的中/高危骨髓纤维化患者，已取得阳性结果
作者：佚名 来源：MedSci梅斯 日期：2020-12-08
导读
原发性骨髓纤维化是指由于某些基因突变自然形成的骨髓纤维化。最常发病于50岁至70岁，男性患者占大多数。约半数原发性骨髓纤维化患者在 Janus 激酶 2 (JAK2) 基因中有一处突变。该基因可调控某些参与细胞生长和免疫应答的酶。
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血小板
原发性骨髓纤维化是指由于某些基因突变自然形成的骨髓纤维化。最常发病于50岁至70岁，男性患者占大多数。约半数原发性骨髓纤维化患者在 Janus 激酶 2 (JAK2) 基因中有一处突变。该基因可调控某些参与细胞生长和免疫应答的酶。
骨髓纤维化可以多年无症状。但在有些患者中，骨髓纤维化迅速导致贫血、血液中血小板水平下降(血小板减少)或白血病。最终，贫血加重导致虚弱、疲劳、体重下降。
生物制药公司Sierra Oncology今天报道了JAK受体抑制剂Momelotinib在合并血小板减少症骨髓纤维化患者中的最新疗效分析。数据由法国巴黎圣路易斯医院临床研究中心主任，Jean-Jacques Kiladjian博士在2020年美国血液学会(ASH)年会上展示。
Kiladjian博士说：“对III期SIMPLIFY研究的回顾性分析表明，Momelotinib的安全性和有效性似乎未受基线血小板计数的影响，而相比之下，基线血小板计数较低的患者使用ruxolitinib治疗的疗效有所下降。这些更新的数据分析补充了以前的发现，这些发现证明了无论基线血小板计数如何，都能启动和维持Momelotinib的治疗”。
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