Noggin是骨形态发生蛋白(BMPs)的拮抗剂,对成骨有很强的作用。骨质疏松症是输血依赖性β-地中海贫血(TDT)的常见并发症,最近地诺单抗成为其一种有希望的治疗选择。本项随机、安慰剂对照的2b期研究调查了骨质疏松症TDT患者中血清noggin的水平,研究结果已在线发表于。
Noggin是骨形态发生蛋白(BMPs)的拮抗剂,对成骨有很强的作用。骨质疏松症是输血依赖性β-地中海贫血(TDT)的常见并发症,最近地诺单抗成为其一种有希望的治疗选择。本项随机、安慰剂对照的2b期研究调查了骨质疏松症TDT患者中血清noggin的水平,研究结果已在线发表于。
患者每6个月接受60 mg地诺舒单抗(n = 32)或安慰剂(n = 31),持续12个月。在基线和12个月时,使用最近开发的高灵敏度荧光免疫分析法,首次在地中海贫血患者中测量noggin的水平。
结果显示,两组患者的noggin血清水平均有显著增加(地诺单抗p <0.001;安慰剂p <0.0001)。有趣的是,安慰剂组的增幅更高。此外,只有在去诺舒单抗组中,我们观察到noggin和手腕骨密度之间有很强的相关性(r = -0.641,p = 0.002)。
总之,该研究结果表明,较高的noggin水平反映了更多的BMP抑制,因为我们的检测可以检测到游离的生物活性noggin,这反过来损害了安慰剂组的骨形成。因此,去诺舒单抗可能通过一种新的作用机制调节noggin并有利于骨质疏松症TDT患者的骨质流失。
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