Vosoritide治疗儿童软骨发育不良III期临床获得成功 ® -网聚医学的力量

Vosoritide治疗儿童软骨发育不良III期临床获得成功

作者：佚名来源：MedSci梅斯日期：2020-09-05

导读

目前尚无有效的软骨发育不良治疗方法。C型利尿钠肽(CNP)类似物Vosoritide因可改善婴幼儿软骨发育不全获得美国和欧洲的孤儿药资格认定，近日研究人员开展III期研究评估了Vosoritide 的治疗效果。

关键字：软骨发育不良

这项随机、双盲、第III阶段、安慰剂对照、多中心试验在7个国家的24家医院进行(澳大利亚、德国、日本、西班牙、土耳其、美国和英国)。符合条件的软骨发育不全儿童接受了6个月的基线生长发育情况研究，入组时年龄在5至18岁以下，随后参与者接受为期52周的治疗，分别接受15.0μg/kg的Vosoritide或安慰剂。研究的主要终点为52周时的平均年身高变化。

总计121名患者参与研究，Vosoritide治疗组60人，安慰剂组61人，其中119人完成52周随访，Vosoritide组与安慰剂组患者相比，年化身高增加速度调整后平均差为1.57 cm/年，Vosoritide治疗显示出显著优势(双侧p<0.0001)。共有119名患者发生过至少一次不良事件， Vosoritide组59例(98%)，安慰剂组60例(98%)。所有严重不良事件均未被认为与治疗有关，也未发生死亡。

Vosoritide可促进儿童软骨发育不良患者生长发育，但该药物对患儿成年后身高的影响其长期安全性尚有待研究。