基因疗法治疗杜氏肌营养不良症®金宝搏网站登录技巧 -网聚医学的力量

基因疗法治疗杜氏肌营养不良症

作者：佚名来源：生物谷日期：2020-02-01

导读

杜氏肌营养不良症(DMD)是儿童中最常见的遗传性肌肉疾病。对此，慕尼黑工业大学(TUM)等机构的研究人员开发出一种基因疗法，可以为患有DMD的患者提供永久性的缓解。

Dystrophin蛋白是肌肉组织再生的关键。患有杜氏肌营养不良症的人由于基因突变，缺乏这种必需的蛋白质，因此他们的肌肉细胞会随着时间的流逝而退化，并逐渐被结缔组织和脂肪组织取代。 DMD主要影响男性，因为关键的突变位点位于X染色体上。

由TUM的科学家通过优化Crispr-Cas9基因编辑技术，首次成功地修复了猪中突变的肌营养不良蛋白基因。TUM和德国环境健康研究中心的遗传学家Wolfgang Wurst教授说：“这些基因剪刀非常有效，并且可以纠正肌营养不良蛋白基因。”与没有接受该治疗的疾病动物相比，所治疗的动物对心律不齐的敏感性较低，并且预期寿命增加。

心脏病学家Christian Kupatt教授说：“肌肉和心脏细胞是长寿的细胞结构。从出生到死亡的整个生命周期中，所有心肌细胞的一半都仍能够保持功能。 “只要细胞还活着，细胞的基因组就可以用于蛋白质的生物合成，一旦细胞受到治疗的影响，它就会保持校正状态。因此，如果我们改变心肌细胞的基因组，将会达到长期的效果。”