BioMarin的Vimizim成为NMPA批准治疗Morquio A综合症的首个药物
BioMarin Pharmaceutical宣布其Vimizim(elosulfase alfa)已获得国家医疗产品管理局(NMPA)批准用于治疗粘多糖贮积症IVA型(MPS IVA)，也称为Morquio A综合症。Vimizim是国内治疗该疾病首个获批的治疗药物。
BioMarin Pharmaceutical宣布其Vimizim(elosulfase alfa)已获得国家医疗产品管理局(NMPA)批准用于治疗粘多糖贮积症IVA型(MPS IVA)，也称为Morquio A综合症。Vimizim是国内治疗该疾病首个获批的治疗药物。
关于Morquio综合症
Morquio A综合征或粘多糖贮积症IVA(MPS IVA)是一种罕见病，患者体内缺少一种分解和去除硫酸角质素(KS)和硫酸软骨素(C6S)的糖胺聚糖(GAG)中必需的酶。未完全分解的GAG仍然存储在体内细胞中，导致进行性损伤。这种过度储存导致全身性骨骼发育不良，身材矮小和关节异常，限制了活动能力。胸部畸形损害呼吸功能，颈部关节松动，导致脊柱不稳定和潜在的脊髓压迫。其他症状可能包括听力丧失，角膜混浊和心脏病。最初的症状通常在出生后的前五年变得明显。
Morquio A综合征的发病率尚未得到证实，并且在不同人群中有所不同，估计在200000个活产婴儿中有1个，在450000个活产婴儿中有1个。
关于VIMIZIM
VIMIZIM是第一个被批准的酶替代疗法(ERT)，旨在针对Morquio A综合征的根本原因--N-乙酰半乳糖胺-6硫酸酯酶(GALNS)的缺乏。VIMIZIM旨在提供外源酶GALNS，其将被吸收到溶酶体中并增加GAG的分解代谢。
原始出处：
http://www.firstwordpharma.com/node/1645259?tsid=28®ion_id=4#axzz5pfs8TceG
相关文章
评论
我要跟帖
.jpg)
