非清髓自体造血干细胞移植 可有效治疗系统性硬化症
作者：高晓方 翻译 来源：中国医学论坛报 日期：2011-08-02
导读
美国一项研究表明，非清髓自体造血干细胞移植（HSCT）可改善系统性硬化症患者的皮肤和肺功能，且优于当前的标准治疗方法。论文于2011年7月20日在线发表于《柳叶刀》（Lancet）杂志。
美国一项研究表明，非清髓自体造血干细胞移植（HSCT）可改善系统性硬化症患者的皮肤和肺功能，且优于当前的标准治疗方法。论文于2011年7月20日在线发表于《柳叶刀》（Lancet）杂志。
此项开放标签的Ⅱ期随机对照试验以＞60岁的弥漫性系统性硬化症患者为受试者；受试者须满足如下条件：改良罗南（Rodnan）皮肤评分（mRSS）＞14且伴有内脏受累，或局限性皮肤受累（mRSS ＜14）但肺脏受累。按1:1的比例将受试者随机分配给予HSCT，以及环磷酰胺静注+兔抗胸腺细胞球蛋白静注或环磷酰胺冲击治疗。主要转归为随访12个月时患者病情改善（定义为mRSS降低或用力肺活量增加大于10%）。环磷酰胺组患者如治疗无效可在纳入12个月后转入HSCT组。
结果显示，共有19例患者被纳入研究。HSCT组的10例患者在随访12个月时或之前均出现病情改善，环磷酰胺组9例患者则均未出现改善（P=0.00001）。环磷酰胺组8例患者出现疾病进展，7例转入HSCT组；HSCT组均未出现疾病进展。HSCT后随访2年时，11例患者mRSS（P<0.0001）和用力肺活量（P<0.03）与基线相比仍表现为改善。
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