根据最新的一项研究，一个生物素(一种水溶性B族维生素)高剂量方案，似乎于原发性或继发性进展型多发性硬化(MS)患者有效。这项研究结果在第67届美国神经病学会(AAN)年会上发布。

研发药物MD1003 (MedDay制药)是一种高浓度医药级生物素，有关该药物的3期研究发现，与服用安慰剂相比，进展型MS患者服用该药物在9个月时出现显著改善，并在12个月时仍存在。

研究的主要作者Ayman Tourbah教授表示，这些结果表明，MD1003可能会成为原发性和继发性进展型多发性硬化的一种重要且有效的治疗方法。目前，还没有治疗进展型MS的十分有效的方法。

两种机制

生物素是一种羧化酶的辅酶，在能量代谢和脂肪酸的产生过程中至关重要。它可能通过两种机制参与进展型MS：促进髓鞘形成，增加能源产生。研究假设，生物素可以缓解，停止甚至逆转脱髓鞘相关残疾的进展。

这项小型非对照“概念证明”研究涉及23例进展型MS患者，平均每天接受300mg生物素，治疗9个月。在该研究中，22%患者的临床扩展残疾状体量表(EDSS)显著改善。

这项新研究包括154例年龄18-75岁的原发性或继发性进展型MS患者，平均年龄51岁，EDSS评分为4.5-7分。在前两年，如果基线时EDSS评分为4.5-5.5分，则这些患者的EDSS至少增加1分;如果基线EDSS评分为6-7分，则增加0.5分。

患者被随机分配至安慰剂组(n=51)或口服MD1003组(n=103)，均为无色无味。平均给药剂量为300 mg/d。约41%的治疗组和55%的安慰剂组患者同时服用氨吡啶(用于治疗MS症状的药物)。

平均随访9个月，最多随访36个月。治疗组中12例患者和安慰剂组中的8例患者停止了研究，但也列入了意向性治疗(ITT)分析中。

主要结局

主要结局指标为9个月时功能改善，且在12个月时仍存在，EDSS得分至少改变1分(基线EDSS为4.5-5.5)和0.5分(基线EDSS为6-7)，或25步行走时间(TW25)相比基线时减少20%。

在ITT人群中，12.62%的MD1003组和0.0%的安慰剂组患者达到这一标准(P = .0051)。在符合方案分析人群中，14.9%的MD1003组和0.0%的安慰剂组患者达到主要终点(P = .0093)。

有趣的是，达到EDSS主要终点的患者数量(76.9%)是达到TW25主要终点数量的两倍(38.5%)。

二次分析也支持这些结果，显示疾病进展风险降低的证据。12个月时治疗组EDSS平均减少0.03，而安慰剂组平均增加0.13。

Tourbah评论称：“整体来讲，这些结果显示，MD1003组患者不仅没有疾病进展，而且在12个月内也有轻微的改善。”

他还报告称，在MD1003组，只有4.21%的患者在9个月时出现EDSS增加，并在12个月时仍存在，而安慰剂组中有13.64%的患者出现增加(P = .07)。这表示，两组在疾病进展风险方面相差67%。

Tourbah教授称，疾病进展和疾病不进展的药物治疗患者的特征似乎并无不同。

两组的安全性相似，34.0%的治疗组和33.3%的安慰剂组患者有感染和被感染记录，神经系统疾病出现于28.2%的治疗组和39.2%的安慰剂组患者中。

补充剂

尽管很多事物中都含有生物素，包括花生、肝、某些绿色蔬菜，但并没有富含这种维生素的膳食来源。生物素也可以以补充剂的形式获得。通常日剂量为30-100微克。

MedDay首席执行官Frédéric Sedel博士提醒道，伴有严重疾病的MS患者不要在健康食品商店或药店购买生物素。一方面，它具有潜在致畸影响。

他表示：“在这里应该有个警示语：孕妇或那些计划怀孕的女性不应该服用该药物或高剂量的这种维生素。”

另一方面，与研究中使用的药物不同，货架上的生物素可能是低等级的，甚至不是生物素。在某些情况下，患者认为自己购买的维生素E就是生物素。

在德国柏林即将举行的欧洲神经病学会会议上，MedDay将进一步公布这项3期研究的结果，包括生活质量、疲劳及其他结果。