创伤性脑损伤(traumatic brain injury，TBI)一般由外力钝击、加速/减速伤或穿透性颅脑损伤所致，是造成青中年人群死亡和残疾的最主要原因之一。根据严重程度的不同，TBI的表现从自限性的脑震荡到严重的残疾和死亡。即使患者在伤后生存，也常常留下严重的身心残疾，丧失工作和社交能力，带来沉重的社会经济负担。

        干细胞是当今医学领域的研究热点，其具有自我更新能力、多向分化潜能和高度增殖能力等生物学特征。干细胞疗法具有广阔的应用前景，是移植医学的新希望。迄今为止，已有超过200项干细胞治疗神经系统疾病的临床研究被注册，主要集中在多发性硬化、脑卒中、帕金森病以及脊髓损伤等疾病领域。

        2022年，第74届美国神经病学学会(AAN)年会上公布的STEMTRA研究结果显示，干细胞疗法可显著改善TBI患者运动障碍，安全且耐受性良好。

        研究简介

        STEMTRA研究是一项双盲、随机、多中心的Ⅱ期手术对照研究(NCT02416492)[1]，目的在于确定新型同种异体间充质干细胞治疗产品SB623移植是否能够改善TBI引起的慢性运动障碍。

        该研究共纳入63例存有运动障碍的TBI慢性期患者(具体纳入标准及排除标准见表1)，通过立体定向技术向颅内植入SB623细胞。

        依据SB623细胞植入量，将患者按1:1:1:1的比例随机分为对照组、2.5×106SB623细胞组、5.0×106SB623细胞组以及10×106SB623细胞组(图1)。

        其主要研究终点是患者6个月时Fugl-Meyer运动量表评分(FMMS)较基线的改善情况，次要终点包括患者6个月时残疾评定量表(DRS)评分、上肢动作研究量表(ARAT)评分、步态速度(GV)、Neuro-QOL评分以及整体变化评估量表(GROC)评分较基线的改善。

        该研究结果显示，与对照组相比，SB623治疗组患者的FMMS评分改善显著[SB623治疗组LS mean(SE)为+8.3(1.4)，对照组LS mean(SE)为+2.3(2.5)，P=0.04]，达到主要终点。

        此外，SB623治疗组次要疗效终点较基线均有改善，但同对照组相比并无统计学差异(表2)。就安全性而言，SB623耐受性良好，无剂量限制毒性或死亡。

        听听专家怎么说?

        研究调查员、斯坦福大学新英格兰神经病学和头痛中心的联合创始人兼医学主任Peter McAllister医学博士作为本文的共同作者，其在接受采访时表示：该研究首次证明，使用干细胞治疗可以改善TBI患者的预后。这项结果可能具有划时代的意义，干细胞疗法对TBI患者的生活产生了“真正的影响”，例如，一些根本无法移动手臂的患者经SB623治疗后可在螺栓上放置螺母或完成刷牙的动作，一位完全性失语症患者经治疗后可说出完整的一段话。

        McAllister博士对该研究中的一些阴性结果进行了解释：SB623治疗组次要疗效终点较基线均有改善，但同对照组相比并无统计学差异，可能与该研究样本量较小有关。

        此外，McAllister表示，SB623干细胞疗法也可能适用于脑出血、帕金森病、多发性硬化及其他神经系统疾病。

        从临床试验结果和监管部门的资质认定来看，这款疗法是比较有前景的。据悉，SB623已先后获得日本的先驱药品认定(SAKIGAKE)，以及FDA授予的再生医学先进疗法认定(RMAT)。

        随着STEMTRA Ⅲ期临床试验的开展，或许这种治疗颅脑损伤的干细胞疗法距离上市将不再遥远。