亨廷顿氏病药物研究折戟沉沙！罗氏终止了tominersen的研究
作者：佚名 来源：MedSci梅斯 日期：2021-03-27
导读
亨廷顿氏病(HD)是一种遗传性疾病，会导致脑细胞死亡。早期症状往往是情绪或智力方面的轻微问题，接着是不协调和不稳定的步伐。随着疾病的进展，身体运动的不协调变得更加明显，能力逐渐恶化直到运动变得困难，无法说话。症状通常在出现在30到50岁之间。Tominersen是一种研究性反义疗法，旨在减少各种形式的亨廷顿蛋白(HTT)的产生。
关键字：
亨廷顿氏病药物
亨廷顿氏病(HD)是一种遗传性疾病，会导致脑细胞死亡。早期症状往往是情绪或智力方面的轻微问题，接着是不协调和不稳定的步伐。随着疾病的进展，身体运动的不协调变得更加明显，能力逐渐恶化直到运动变得困难，无法说话。症状通常在出现在30到50岁之间。Tominersen是一种研究性反义疗法，旨在减少各种形式的亨廷顿蛋白(HTT)的产生。
瑞士制药公司罗氏(Roche)近日宣布，将在一项III期临床研究中停止给药，该研究正在评估其研究性候选药tominersen治疗亨廷顿氏病的有效性和安全性。
这项决定是基于独立数据监控委员会(iDMC)对GENERATION HD1研究的数据进行预先计划的审查的结果。iDMC对研究的潜在风险/益处概况提出了建议。
罗氏在一份声明中表示，将继续跟踪参与者的安全性和临床结果。当获得并分析了第三阶段研究的全部数据后，罗氏将分享其发现。
罗氏公司首席医学官兼全球产品开发部负责人Levi Garraway说：“这是令人遗憾的消息。目前尚无治疗方法来阻止或减缓这种罕见的神经退行性疾病的进展，这种疾病影响了几代人的家庭”。
分享：
相关文章
评论
我要跟帖发表
回复 小鸭梨：
发表
.jpg)
